Tolerx Die Ursache von Typ-1-Diabetes bei Menschen angreifen (keine Mäuse)

Wenn Sie immer noch können aufgeregt über die Schlagzeilen der Diabetes-Forschung, dann hier ein paar aufregende Neuigkeiten aus Cambridge, Massachusetts, diese Woche: Tolerx, ein Biowissenschaftsunternehmen, hat berichtet, dass sie sich in Phase 3 der klinischen Studien für eine neue Behandlung von Typ-1-Diabetes befinden. Wenn alles nach Plan läuft, kann ein Vertreter der Firma Tolerx das erste von der FDA genehmigte Angebot zur Behandlung der Ursache von Typ-1-Diabetes vorstellen. Ziemlich cool!

Wie funktioniert es? Tolerxs Forschung konzentriert sich auf zwei Arten von Zellen, die für das Auftreten von Typ-1-Diabetes entscheidend sind. Die ersten sind die T-Effektorzellen, die das Immunsystem steuern, wenn es Eindringlinge wie Viren, Bakterien usw. angreift. Die zweite sind T-regulatorische Zellen, die die entsprechende Aktivierung oder Inhibierung von T-Effektorzellen steuern (mit anderen Worten, sie funktionieren) halte die Immunantworten der anderen Zellen in Schach).

Offensichtlich geht das Immunsystem bei Menschen mit Typ-1-Diabetes verrückt und etwas veranlasst die T-Effektorzellen dazu, die Inselzellen des Körpers anzugreifen und sie unfähig zu machen, Insulin zu produzieren. Tolerx 'Behandlung mit dem unaussprechlichen Namen Otelixizumab ist ein Antikörper, der sich auf die Manipulation der Beziehung zwischen den beiden T-Zellen konzentriert, indem er entweder die unangemessen aktivierten T-Effektorzellen "herunterreguliert" oder indem er die schützenden T-regulatorischen Zellen "hochreguliert" Targeting-Rezeptoren auf den T-Zellen. Im Grunde sagen sie den T-Effektorzellen, dass sie sich entspannen sollen, und sagen den T-Regulatorzellen, dass sie ihre Leute in eine Reihe bringen sollen, um die Dinge unter Kontrolle zu bringen. Es bringt im Wesentlichen die Immunantwort in Remission, verhindert das Fortschreiten des Auftretens von Typ-1-Diabetes.

In dem Bericht für die klinische Studie der Phase-2-Studien, veröffentlicht in Diabetologica und durchgeführt von der Juvenile Diabetes Research Foundation (JDRF) Zentrum für Beta-Zell-Therapie bei Diabetes mit Sitz in In Brüssel wurde bei Patienten, die mit Otelixizumab behandelt wurden, die Funktion von insulinproduzierenden Beta-Zellen in der Bauchspeicheldrüse im Vergleich zu Patienten, die mit einem Placebo behandelt wurden, bis zu vier Jahre nach der Behandlung beibehalten. Nach 6, 12 und 18 Monaten war die verbleibende Betazellfunktion mit Otelixizumab besser erhalten als mit einem Placebo. Von den 80 Patienten in der Studie wurden bessere Ergebnisse bei Patienten beobachtet, die jünger waren und eine anfänglich höhere Basalrest-Betazellfunktion aufwiesen. Die Studie zeigte die Erhaltung der Betazellenfunktion, niedrigere A1C-Spiegel und reduzierte glykämische Variabilität.

Nun zu den schlechten Nachrichten: Die Behandlung war mit einem moderaten "grippeähnlichen" Syndrom und einigen Symptomen der Epstein-Barr-Virus-Mononukleose verbunden - die zwar nicht lebensbedrohlich ist, aber definitiv keinen Spaß macht - aber es wurde lange nicht berichtet Zwischenfälle

Im Januar hat Tolerx die Teilnahme an ihrer klinischen Phase-3-Studie für Otelixizumab mit der Bezeichnung DEFEND-1 abgeschlossen, und bald wird es eine zweite Studie geben, DEFEND-2, die in den nächsten Monaten beginnen wird. Details der DEFEND-2-Studie sind immer noch TBD, aber Sie können weitere Informationen lesen (einschließlich

Standorte), indem Sie ihre Defend Against Diabetes-Website besuchen.

Gegenwärtig werden Kandidaten für die Studie als Personen definiert, bei denen innerhalb von 90 Tagen nach Diagnosestellung ein Typ-1-Diabetes diagnostiziert wurde. Hoffentlich haben sie einige Bewerber für diese wichtige Studie - schließlich gibt das Unternehmen an, dass es zwischen 30 000 und 35 000 Amerikaner gibt, die jedes Jahr neu mit Typ-1-Diabetes diagnostiziert werden! Anhand der Ergebnisse der klinischen Studie wird Tolerx das gesamte Nutzen-Risiko-Profil des neuen Medikaments bewerten.

Wenn Sie sich fragen, ob Ihre Spenden an JDRF hier arbeiten, ist die Antwort ja. Tolerx berichtet, dass seine Studien von einer Reihe von Quellen finanziert werden, darunter Organisationen wie JDRF. Sie erhalten außerdem Finanzierungen von privaten Investoren und eine Partnerschaft mit GlaxoSmithKline.

Soweit Tolerx ihre Ergebnisse tatsächlich bei der FDA einreicht, wird dies durch die Registrierung der DEFEND-2-Studie bestimmt. Also, alles ist immer noch TBD. Aber eines ist sicher - zumindest sprechen wir hier nicht über Mäuse!

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