Die meisten MS Patienten, die Stammzelltransplantationen erhielten, noch in Remission Jahre später

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MS: Heilung durch Stammzellen-Therapie? | Visite | NDR

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Anonim

Die Mehrzahl der MS-Patienten, die an der hochmodernen Stammzellstudie HALT-MS teilnahmen, befindet sich noch Jahre später in Remission. Die Phase-2-Studie hat eindrucksvolle Ergebnisse gezeigt, indem das Immunsystem mit den eigenen Stammzellen des Patienten wiederhergestellt wurde.

Dr. Richard A. Nash vom Colorado Blood Cancer Institute in Denver und seine Kollegen studierten 24 Studien-Freiwillige, die Stammzelltransplantationen zwischen 2006 und 2010 durchführten, und veröffentlichten kürzlich ihre Ergebnisse in JAMA Neurology.

Forscher fanden heraus, dass mehr als 86 Prozent der Patienten nach drei Jahren rezidivfrei blieben und fast 91 Prozent keine Anzeichen für ein Fortschreiten der Krankheit aufwiesen.

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Von Grund auf ein neues Immunsystem aufbauen

Ziel war es, das Immunsystem des Patienten neu zu starten. Die Forscher ermittelten den Erfolg anhand der Dauer des Rückfalls der Patienten. frei.

Die Studie umfasste Patienten mit schubförmig remittierender MS, deren Erkrankung nicht auf mindestens ein von der FDA zugelassenes krankheitsmodifizierendes Arzneimittel ansprach. 0 und 5. 5 auf der Expanded Disability Status Scale (EDSS), einer Reihe von Tests zur Messung von Gehen, Kognition, Geschicklichkeit und Lebensqualität bei MS-Patienten Menschen, die in diesen Bereich fallen, haben typischerweise eine leichte bis mittelschwere Behinderung. >

Die Patienten erhielten eine hochdosierte Immunsuppressionstherapie (HDIT), um ihr körpereigenes Immunsystem zu entfernen, und führten die Blutstammzellen wieder ein, die aus dem Blut des Patienten gewonnen worden waren .

Die Wissenschaftler dachten, dass das neue Immunsystem vielleicht nicht mehr die Myelinabdeckung von Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark als Bedrohung. Wenn die Stammzellen die Myelin-Attacken aufhalten könnten, würde der MS-Krankheitsprozess gestoppt werden.

"Im Durchschnitt wurden Patienten drei bis vier Wochen im Krankenhaus behandelt", sagte Nash in einem Interview mit Healthline. Dies gab dem Immunsystem genügend Zeit, sich zu regenerieren, damit die Patienten sicher nach Hause zurückkehren konnten.

"Die Patienten sind immunsupprimiert, also prophylaktisch antimikrobiell. Sie erfahren auch, wie sie das Risiko von Infektionen nach der Transplantation reduzieren können ", erklärte Nash.

Die Perspektive eines Patienten hören

"Vor meiner Einlieferung ins Krankenhaus haben Forscher Millionen von Stammzellen aus meinem Blut geerntet … und sie eingefroren", erklärte Dave Bexfield, Gründer von ActiveMSers und Teilnehmer der laufenden Studie, in ein Interview mit Healthline. Er verbrachte dann seine erste Woche im Krankenhaus und erhielt fünf verschiedene Chemotherapien.

Etwas mehr als eine Woche nachdem seine Stammzellen aufgetaut und in seine Blutbahn zurückgeführt worden waren, begannen sie sein Immunsystem zu regenerieren.Danach konnte Bexfield innerhalb weniger Tage das Krankenhaus verlassen.

Eine Stammzelltransplantation ist nicht ohne Risiken. Neben der Möglichkeit schwerer Infektionen kann die Toxizität der Chemotherapeutika, die das Immunsystem auslöschen, unangenehme Nebenwirkungen haben.

Bexfield gibt zu, dass die Erfahrung hart war, aber "zum Glück hat mir die Chemo nie übel gemacht und es gab nur ein paar Tage, an denen es fast unmöglich war, aus dem Bett zu kommen. "

Was sind die häufigsten Nebenwirkungen einer Chemotherapie?"

Nach 21 Tagen im Krankenhaus wurden die Teilnehmer entlassen, mussten aber für eine regelmäßige Überwachung in der Nähe bleiben. " Ich musste meine öffentliche Exposition einschränken, nur gut gekochtes Essen essen (keine Salate!) ", Sagte Bexfield," und meine Körpertemperatur überwachen. Wenn Anzeichen von Fieber auftraten, wurde ich angewiesen, sofort in die Notaufnahme zu gehen. Glücklicherweise ist das nie passiert. "

Insgesamt dauerte das Verfahren etwa drei Monate von den ersten Tests bis zu dem Tag, an dem die Teilnehmer nach Hause gehen konnten.

Die Kosten für die Freiwilligenarbeit für eine Studie

Medizinische Forschung kann den Patienten viele Vorteile bieten, einschließlich Zugang zu innovativer Therapie, bevor diese weit verbreitet ist, oft kostenlos. Obwohl diese Studie von den National Institutes of Health finanziert wurde, als Bexfield sich anmeldete, die Finanzierung war gezogen worden.

Bexfields Versicherungsgesellschaft, Presbyterian Health Plan, lehnte ab, die stolzen Kosten von $ 198, 000 für zu decken die Stammzelltransplantation. Er musste seine Ersparnisse einlösen und sich an die Familie wenden, um die Behandlung zu finanzieren.

Nur wenige Monate nach seiner Verweigerung haben die Presbyterianer ihre Pläne um Stammzelltransplantationen erweitert. Bexfield dachte, das würde bedeuten, dass sein Verfahren doch bezahlt würde. Aber da war ein Problem. Bexfield wurde gesagt, dass die Versicherungsgesellschaft nur Stammzelltransplantate von Spendern - ein viel riskanteres Verfahren - abdecken würde, nicht die, die mit den eigenen Zellen des Patienten gemacht wurden.

Bexfield hatte einen epischen Kampf gegen die Versicherungsgesellschaft, der mehrere Jahre dauerte und aus unzähligen E-Mails, YouTube-Videos und sogar Hilfe von David Segal, aka "The Haggler" von der New York Times, bestand. Am Ende zahlte Presbyterian seine ursprüngliche Zahlung von 198 000 Dollar für das Verfahren zurück und zahlte Zinsen in Höhe von 204 000 Dollar.

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Sind Stammzelltransplantationen der Heilige Gral der MS-Behandlung?

Obwohl die HALT-MS-Studie läuft, diese vorläufigen Ergebnisse auf der drei- Das Ergebnis ist bemerkenswert: Bexfield blieb wie die meisten anderen Patienten in der Studie rezidivfrei, und bei einer MRT-Untersuchung waren keine neuen Läsionen sichtbar.

Darüber hinaus haben viele der Patienten eine bemerkenswerte Besserung der Symptome gezeigt Ihre EDSS-Werte: Bexfield ging von Haus zu Zeit vor dem Studium, um viele seiner Lieblingsaktivitäten wieder aufzunehmen, einschließlich der Pisten auf seinem Snowboard zu treffen - wenn auch nur für Höfe auf einmal zwischen den Stürzen.

Eine Verbesserung der EDSS-Werte gegenüber dem Ausgangswert deutet darauf hin, dass Nerven remyelinisieren können, der heilige Gral der MS-Forschung. Das Wiederherstellen von Myelin kann beschädigte Nerven reparieren und ihre Funktion wiederherstellen.

Im Gegensatz zu früheren Studien mit progressiven MS-Patienten, die keine Verbesserung der neurologischen Funktion zeigten, wurden bei HALT-MS Patienten untersucht, die erst nach 15 Jahren oder weniger diagnostiziert wurden und immer noch Schübe hatten.

Obwohl es noch zu früh ist, um zu wissen, ob Stammzelltransplantationen die Zukunft von MS-Behandlungen sind, ist Nash hoffnungsvoll. "Wir machen eine Studie, um zu versuchen, [Remyelinisierung] durch MRI zu bewerten, wenn wir unsere Fünfjahresdaten zur Verfügung haben", sagte er.

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