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Polyzythämie Vera (PV) und Myelofibrose (MF)
Sie haben gefragt, wir haben einen Experten zu beantworten!
Brady L. Stein, MD, MHSWeiterlesen "
Brady L. Stein, MD, MHS
Assistenzprofessor für Medizin
Northwestern University Feinberg School of Medicine
Abteilung Hämatologie / Onkologie
Dr. Brady Stein leitet das MPN-Programm an der Northwestern University und dient derzeit als institutionelles PI für klinische Studien für Patienten mit myeloproliferativen Neoplasmen. Er ist ein aktuelles Gremiumsmitglied an der NCCN-Richtlinien für myelodysplastische Syndrome sowie die neu gebildeten NCCN-Leitlinien für myeloproliferative Neoplasmen.Er dient auch im Komitee für Kommunikation für die American Society of Hematology und ist der PI eines Forschers initiierte Studie eines Aurora-Kinase-A-Inhibitors. er ist der institutionelle PI in einer prospektiven, beobachtenden Studie von Polycythemia vera, für die er auch der Ko-Vorsitzende des wissenschaftlichen Beirats ist.
Dr. Stein war ein eingeladener Redner für die ASH-Satellitensymposien, Highlights von ASH zu MPNs , Ann hämatologische Untersuchungen und Patientenfundamente. Er hat an telefonischen Beratungsgesprächen mit Cancer Care teilgenommen und war im Myelofibrosis Advisory Committee für die ACCC tätig. Er wurde mit einem MF-Förderstipendium für eine Immuntherapie-Studie ausgezeichnet, die im Herbst 2016 eröffnet werden soll.
PV ist eine seltene Krankheit. Wie erkläre ich es meinen Angehörigen, ohne zu klinisch zu werden, damit sie verstehen können, was mir bevorsteht?
Nur wenige Freunde und Angehörige werden jemals von PV gehört haben. Es ist eine relativ seltene Krankheit, in der schätzungsweise 150.000 Menschen in den Vereinigten Staaten leben. PV ist ein Zustand des Blutes / Knochenmarks, der zufällig auftritt - es gibt nichts, was eine Person getan oder nicht getan hat, um die Krankheit zu verursachen. PV ist immer durch eine Überproduktion von roten Blutkörperchen und häufig durch eine Zunahme von weißen Blutkörperchen und Blutplättchen gekennzeichnet. Diese Überproduktion von Blutzellen assoziiert mit bestimmten Symptomen, wie Müdigkeit und Juckreiz. Bei manchen Menschen können sich PV-Symptome im Laufe der Zeit ändern, insbesondere wenn die Milz größer wird oder wenn die Person nach vielen Jahren der Krankheit eine Anämie (niedrige Anzahl roter Blutkörperchen) entwickelt. PV erhöht auch das Risiko für die Blutgerinnung. Obwohl PV chronisch ist, kann der Zustand fortschreiten und erfordert immer eine sorgfältige Überwachung der Symptome und objektiven Parameter wie Blutbild, insbesondere die Anzahl der roten Blutkörperchen.Zusammenfassend ist PV eine relativ seltene, chronische Blutkrankheit. Es ist mit Symptomen (insbesondere Müdigkeit) und einem Risiko für die Blutgerinnung verbunden. Menschen mit PV benötigen eine sorgfältige, langfristige Überwachung auf Veränderungen ihrer Symptome und objektiven Parameter. Wenige Freunde und Geliebte werden jemals von PV gehört haben. Es ist eine relativ seltene Krankheit, in der schätzungsweise 150.000 Menschen in den Vereinigten Staaten leben. PV ist ein Blut / Knochen … Lesen Sie mehr
Ich wurde diagnostiziert, nachdem mein Arzt sah, dass ich die JAK2 Gen-Mutation hatte. Wie habe ich diese Mutation bekommen?
Ich beziehe mich auf JAK2 als einen Schalter, der dem Knochenmark hilft, die Blutbildproduktion zu regulieren. Normalerweise schwankt dieser Schalter in der Ein / Aus-Position. Bei fast allen Menschen mit PV ist dieser Schalter in der "An" -Position fixiert und sendet ständig ein Signal für die Blutbildproduktion zum Knochenmark. Die Mutation wird typischerweise im Erwachsenenalter erworben; Menschen werden damit nicht geboren. Die Mutation tritt auch zufällig auf. Während bestimmte Familien eine Veranlagung haben, gibt es im Allgemeinen nichts, was eine Person tat oder nicht tat, um die Mutation zu verursachen. Ich beziehe mich auf JAK2 als einen Schalter, der dem Knochenmark hilft, die Blutbildproduktion zu regulieren. Normalerweise schwankt dieser Schalter in der Ein / Aus-Position. In fast allen Menschen … Lesen Sie mehr
Wie groß ist die Wahrscheinlichkeit, dass meine Kinder auch mit PV diagnostiziert werden?
Das ist eine häufige Frage, die bei meinen Klinikbesuchen mit neu diagnostizierten Patienten auftaucht. Obwohl es nicht direkt an Kinder weitergegeben wird, kann in bestimmten Familien eine Veranlagung für die Entwicklung von PV oder eines anderen verwandten myeloproliferativen Neoplasmas (MPN) bestehen. Dies kann auch essentielle Thrombozytose, Myelofibrose und chronische myeloische Leukämie umfassen. Nach unserer Erfahrung werden etwa 5 bis 10 Prozent der Menschen mit PV ein betroffenes Familienmitglied haben. Wie verwenden wir diese Informationen? Wir sorgen dafür, dass Familienmitglieder ihre Ärzte auf diesen Teil der Familiengeschichte aufmerksam machen. Wir empfehlen nicht, dass sich Familienmitglieder einem JAK2 Mutationstest unterziehen. Im Bewusstsein einer solchen familiären Tendenz kann jedoch eine subtile Veränderung der Symptome oder des Blutbildes in einem anderen Licht gesehen werden. Dies ist eine häufige Frage, die bei meinen Klinikbesuchen mit neu diagnostizierten Patienten auftaucht. Obwohl es nicht direkt an Kinder weitergegeben wird, kann es in bestimmten Fällen zu … Lesen Sie mehr
Ich habe keine auffälligen Symptome. Ist das normal?
Symptome von PV können von Person zu Person variieren. Manche Menschen mit PV werden durch ein routinemäßiges Blutbild diagnostiziert, bevor sich irgendwelche Symptome entwickelt haben. Dies ist in der heutigen Ära der PV nicht ungewöhnlich, da die Blutwerte im Vergleich zu früheren Jahren häufiger untersucht werden. In einigen Fällen haben die Menschen subtile Symptome. Erst nachdem sie mehr über PV erfahren haben, erkennen sie, dass die Symptome mit PV zusammenhängen. Diese Symptome können Kopfschmerzen, subtile Sehstörungen, Müdigkeit, Ohrensausen, Juckreiz, Taubheit und Kribbeln umfassen. Einige Symptome sind auf Blutgerinnung von kleinen und großen Blutgefäßen zurückzuführen.Blutgerinnsel in kleinen Gefäßen beeinträchtigen die Lebensqualität, und Blutgerinnsel in großen Gefäßen erfordern eine aggressivere Behandlung. Einige Symptome verkünden das Fortschreiten der Krankheit. In einigen Fällen können Symptome durch Behandlungen wie Phlebotomie, Aspirin, Hydroxyharnstoff, Interferon oder Ruxolitinib (Jakafi) hervorgerufen werden. Es ist wichtig, dass Menschen mit PV das Spektrum der Symptome kennen, die auftreten können, und dass sie proaktiv Symptome melden. Dies liegt daran, dass eine Veränderung der Symptome zu einer Änderung der Behandlung führen könnte. Symptome von PV können von Person zu Person variieren. Manche Menschen mit PV werden durch ein routinemäßiges Blutbild diagnostiziert, bevor sich irgendwelche Symptome entwickelt haben. Dies ist nicht ungewöhnlich in der … Lesen Sie mehr
Woher weiß ich, ob meine PV Fortschritte macht?
Das Fortschreiten der PV kann Veränderungen der Symptome, Veränderungen der Milzgröße und Veränderungen der Blutwerte mit sich bringen. Aus diesem Grund beinhaltet eine sorgfältige Überwachung eine Überprüfung der Symptome aus Sicht des Patienten, ergänzt durch die Überwachung objektiver Parameter. Für einige könnte neue oder zunehmende Intensität der Symptome eine Progression implizieren. Zum Beispiel könnte ein neuer Beginn von schwitzendem Schweiß, Gewichtsverlust oder sich verschlechternde Müdigkeit eine Veränderung bedeuten. Darüber hinaus könnte ein längerer Zeitraum ohne Notwendigkeit einer Phlebotomie (mit Ausnahme von Hydroxyurea, Interferon oder Ruxolitinib) oder die Entwicklung einer Anämie eine Änderung der MF bedeuten. Auch eine Zunahme der Milzgröße könnte ein Zeichen für eine Progression sein. Es ist wichtig, dass das Subjektive und das Objektive während des Überwachungsprozesses ausgewogen sind. Die Progression der PV kann Veränderungen der Symptome, Veränderungen der Milzgröße und Veränderungen der Blutwerte beinhalten. Aus diesem Grund beinhaltet eine sorgfältige Überwachung eine Überprüfung der Symptome, von … Lesen Sie mehr
Wie hoch ist die Wahrscheinlichkeit, dass ich mit MF diagnostiziert werde, wenn ich PV habe?
Dies ist für einen einzelnen Patienten schwer vorhersehbar. Einige Studien haben vorgeschlagen, dass die Rate der Progression zu MF 10-15 Prozent nach 10-15 Jahren ist. Die Progression kann früher für einige und später für andere auftreten. Daher ist eine sorgfältige Überwachung von entscheidender Bedeutung. Patienten und Ärzte sollten sich der Anzeichen und Symptome bewusst sein, die eine Veränderung ankündigen könnten. Dies ist für einen einzelnen Patienten schwer vorhersehbar. Einige Studien haben vorgeschlagen, dass die Rate der Progression zu MF 10-15 Prozent nach 10-15 Jahren ist. Die Progression kann … Lesen Sie mehr
Ich habe gelesen, dass ein FDA-zugelassenes Medikament jetzt für PV verfügbar ist. Was sollte ich wissen, bevor ich es nehme?
Ruxolitinib (Jakafi) ist für bestimmte Personen mit PV zugelassen, die auf Hydroxyurea nicht ausreichend ansprachen. Eine unangemessene Reaktion könnte ein Versagen bei der Kontrolle bestimmter Symptome von PV, einschließlich der von einer vergrößerten Milz, oder starkem Juckreiz umfassen. Ein anderes Beispiel kann das Versagen bei der Kontrolle der Blutwerte trotz einer ausreichenden Dosis von Hydroxyharnstoff umfassen. Diejenigen mit Intoleranz von Hydroxyharnstoff haben möglicherweise erhebliche Nebenwirkungen, wie sehr niedrige Blutwerte oder Hautgeschwüre. Ruxolitinib ist nur für Patienten zugelassen, die solche Komplikationen mit Hydroxyurea hatten.Zum Glück ist dies nur eine Minderheit von Patienten. Bei geeigneten Patienten haben Veröffentlichungen gezeigt, dass Ruxolitinib (Jakafi) helfen kann, die Anzahl der roten Blutkörperchen ohne Phlebotomie zu kontrollieren. (Phlebotomie ist ein Verfahren, das etwas Blut aus dem Körper entfernt, um die Zahl der roten Blutkörperchen zu reduzieren.) Es wurde auch gezeigt, dass Ruxolitinib belastende Symptome reduziert, die mit der Milz in Verbindung stehen oder nicht damit in Zusammenhang stehen. Bestimmte Nebenwirkungen können auftreten, wie Senkung des Blutbildes, Gewichtszunahme, Cholesterinveränderungen, Infektionen (einschließlich Gürtelrose) und körperliche Symptome (Kopfschmerzen, Schwindel, Blutergüsse). Diese Nebenwirkungen müssen sorgfältig überwacht werden. Neben Hydroxyharnstoff und Ruxolitinib wird auch pegyliertes Interferon zur Behandlung von PV untersucht. In früheren klinischen Studien hat dieses Medikament dazu beigetragen, das Blutbild zu kontrollieren und die Milz zu verkleinern. Einige Patienten haben eine Verringerung der Belastung durch ihre JAK2 Mutation erfahren. Wichtige klinische Studien sind im Gange, um die Rolle dieses Medikaments zu definieren. Ruxolitinib (Jakafi) ist für bestimmte Personen mit PV zugelassen, die auf Hydroxyurea nicht ausreichend ansprachen. Eine unangemessene Reaktion könnte darin bestehen, bestimmte … Lesen Sie mehr
Was ist die langfristige Perspektive für MF?
Die langfristigen Aussichten verbessern sich sicherlich. Erstens ist die Prognose bei MF ziemlich variabel. Während einige höhere Risikofaktoren haben, können andere eine lange Lebensdauer genießen. Die Aussichten verbessern sich aufgrund von Entdeckungen von prognostischen Markern, relevanten Beiträgen zur Pathogenese von Krankheiten und, was noch wichtiger ist, neuen Behandlungen. Derzeit gibt es eine noch nie dagewesene Anzahl von MF-klinischen Studien, die neuartige Medikamente oder Kombinationen umfassen. Die langfristigen Aussichten verbessern sich sicherlich. Erstens ist die Prognose bei MF ziemlich variabel. Während einige höhere Risikofaktoren haben, können andere eine lange Lebensdauer genießen. Der Ausblick … Lesen Sie mehr
Was sind die Anzeichen dafür, dass mein MF Fortschritte macht?
Es ist wichtig, sowohl die vom Patienten berichteten Symptome als auch die objektiven Parameter zu bewerten. Bestimmte Symptome wie unerklärlicher Gewichtsverlust, unerklärliches Fieber und Schweißausbrüche können eine Progression implizieren. Ein Anstieg der Milzgröße kann auch eine Progression implizieren. Das Auftreten von Anämie, insbesondere bei der Notwendigkeit von Bluttransfusionen, kann auch ein Zeichen der Progression sein. Andere Anzeichen für eine Progression sind Abnormalitäten der Blutzellen. Dies kann hohe oder niedrige weiße Zellen, niedrige rote Blutkörperchen, hohe oder niedrige Blutplättchen und einen Anstieg von unreifen weißen Zellen, Blasten genannt, umfassen. Es ist wichtig, sowohl die vom Patienten berichteten Symptome als auch die objektiven Parameter zu bewerten. Bestimmte Symptome wie unerklärlicher Gewichtsverlust, unerklärliches Fieber und Schweißausbrüche … Lesen Sie mehr
Wann sollte ich einen Spezialisten aufsuchen? Wie oft sollte ich Termine mit ihnen haben?
Es ist am besten, die Häufigkeit der Besuche mit Ihrem Hämatologen zu bestimmen, basierend auf Ihren einzigartigen Symptomen und Bedürfnissen. Einige Patienten benötigen jeden Monat Besuche, während andere nur alle 3 oder 6 Monate einen Besuch benötigen.Alles hängt von Ihren individuellen Bedürfnissen ab. Obwohl ich voreingenommen bin, denke ich, dass alle MF-Patienten versuchen sollten, einmal einen MF-Spezialisten zu sehen, um mit den Fortschritten in diesem Bereich Schritt zu halten. Es kann ziemlich schwierig sein, mitzuhalten, auch für diejenigen von uns, die MF-Patienten jede Klinik sehen, geschweige denn für diejenigen, die viele verschiedene Blutkrankheiten und Krebserkrankungen im Laufe eines einzigen Tages sehen. Es ist am besten, die Häufigkeit der Besuche mit Ihrem Hämatologen zu entscheiden, basierend auf Ihren einzigartigen Symptomen und Bedürfnissen. Einige Patienten benötigen jeden Monat Besuche, während andere nur … Lesen Sie mehr
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