Human Study ': Dreharbeiten zu Diabetes-Kur-Forschung in Aktion

Manchmal können die neuesten Schlagzeilen über die Schritte zur Heilung von Diabetes wie ein gebrochener Rekord erscheinen - nur Forscher schreien Wolf darüber, wie groß und schlecht ihre wissenschaftlichen Projekte sind.

Fellow Typ 1 Lisa Hepner in Kalifornien bekommt das, und als jemand, der seit mehr als 20 Jahren mit Diabetes lebt, stimmt sie oft zu. Aber der Fortschritt in den letzten Jahren mit Inselzelltransplantation und Verkapselung gibt ihr immer noch hoffnungsvolle Gänsehaut, und dieses hoffnungsvolle Gefühl ist, was hinter dem Feature-Dokumentarfilm steht, den sie über das Forschungsrennen kreiert, The Human Trial > Sie filmt mit ihrem Mann Guy Mossman.

Sie weiß, dass diese Projekte nicht immer die gewünschten Ergebnisse bringen, hofft aber, dass ihr Film dazu führt, dass Typ 1 besser verstanden und als eine Bedingung anerkannt wird, die mehr finanzielle Mittel und öffentliche Aufmerksamkeit benötigt.

"Als Filmemacher sind wir uns darüber im Klaren, dass wir vielleicht auch Enttäuschungen einfangen und dass die neuen Protokolle möglicherweise nicht so gut funktionieren wie erhofft", sagte der Filmproduzent aus Los Angeles.

"Ungeachtet des Ergebnisses ist es unser Ziel, das breite Publikum über Typ-1-Diabetes zu informieren, um die Autoimmunkrankheit

auf dem schnellsten Weg zu Finanzierung und Forschung zu machen. Wir sind der festen Überzeugung, dass Typ 1 besser verstanden und verstanden werden sollte." anerkannt als eine Krankheit, die Millionen von Kindern, jungen Erwachsenen und erwachsenen Überlebenden negativ beeinflusst. "

Lisa wurde auf dem College diagnostiziert und wir stellten ihre Geschichte 2011 vor, zu einer Zeit, als der Dokumentarfilm

Patient 13 hieß und sich auf die persönliche Forschung eines PWD-Wissenschaftlers konzentrierte Projekt zur Heilung von Typ 1 mit einer dünnen implantierbaren Inselzellen. Fast zwei Jahre später, und vieles hat sich geändert. Nicht nur hat sich ihr Filmtitel geändert, sondern ihr Fokus wurde auf drei verschiedene Forschungsprojekte erweitert. Der Dokumentarfilm erhielt auch die künstlerische Unterstützung eines weltberühmten Grafikers, der auch mit Typ 1, Shepard Fairey aus South Carolina, lebt, der am meisten für die Schaffung des Barack Obama "Hope" -Plakats während der Präsidentschaftswahl 2008 bekannt ist.

Vor dem Hintergrund des erweiterten Filmprojekts gibt es die sich entwickelnde Geschichte der Verkapselung und der Stammzellenforschung, die in den letzten Jahren einen Schub an Energie, Aufmerksamkeit und Finanzierung erfahren hat und wieder Hoffnung auf etwas gibt Lüge voraus in der immer schwer fassbaren Suche nach einer Heilung.

Oder wie Lisa und ihre Filmcrew gerne glauben: Es ist nicht länger eine "Suche nach Heilung", sondern ein Rennen. Und es geht gerade zwischen den drei Forschungsprojekten, die der Human Trial zeigen wird.Lisa sagt, dass alle drei an verschiedenen Möglichkeiten arbeiten, Inselzellen zu verkapseln, und die Quellen für diese insulinproduzierenden Zellen variieren.

The Original Research

Der PWD-Biotechnologe Scott King in San Francisco ist immer noch einer der Forscher, die Lisa filmt, und sein Projekt bleibt weitgehend dasselbe. Er erstellt das sogenannte Islet Sheet, ein implantierbares Verkapselungsgerät (oder Blatt) in der Größe einer Visitenkarte, das aus Mesh besteht und ein absorbierendes Material könnte Tausende von Inselzellen enthalten.

King's Firma, die zu dieser Zeit Cerco Medical hieß, wurde nun ordnungsgemäß in Islet Sheet Medical umbenannt und wird von der Hanuman Medical Foundation finanziert und finanziert.

Ursprünglich führten Nagetierstudien, die im Herbst 2011 durchgeführt wurden, Ende 2011 und Anfang 2012 in die erwarteten Hundeversuche. Aber die Finanzierung für klinische Hundeuntersuchungen lief aus, und die Schweinestudien funktionierten nicht, so dass King auf seine Reset-Taste drücken musste Forschung. Wie Scott uns erzählt, denkt er, dass die FDA Daten von einem großen Tiermodell wie einem Affen, Hund oder Schwein benötigt. Er sagte uns, die JDRF unterstütze keine großen Tiermodellstudien, sagt er, weil die Organisation glaubt, dass die Nagerforschung ausreichend ist. Für Schweinestudien wendeten sie sich an Dr. Jon Lakey, der das inzwischen berühmte Edmonton-Protokoll für die Inselzelltransplantation mitentwickelte.

Aber King sagt, dass ihre Wette auf diese Schweinestudien sich nicht gelohnt hat, weil es verschiedene Probleme mit diesem Forschungsmodell gibt. King und Lakey machen ein Nagetier-Studium an der University California Irvine, um das Verkapselungsgerät zu optimieren, während ein anderes Mitglied des Forschungsteams im September in die Niederlande reist, um mit Dr. Paul DeVos an der Universität von Groningen auf dem Islet Sheet zu arbeiten.

King sagte uns, dass der neue Schwerpunkt darin besteht, Investoren oder Forscherkollegen zu finden, die daran interessiert sein könnten, Hunde oder andere "innovative Quellen" für Inselgewebe zu erforschen. Das könnte sehr gut mit der Synthese von Beta-Zellen aus Stammzellen zu tun haben, was laut King die Bemühungen hinter einer alten Idee von Verkapselungsgeräten wiederbelebt hat.

"Es ist eine Frage des Glamours", sagte er. "Stammzellen sind sehr aufregend."

Und diese Stammzellenerregung hat eine Handvoll Forscher angelockt, darunter eine weitere Gruppe, die Lisa um den Film erweitert hat.

ViaCyte's Progress

Die Filmcrew will auch der San-Diego-Firma ViaCyte folgen, von der wir zuletzt 2012 berichtet haben, entwickelt ein eigenes Verkapselungsgerät, das voll funktionsfähige Betazellen aus embryonalen Stammzellen einwebt. Das Unternehmen hat sein Gerät mit dem Namen Encaptra seither geschützt und plant 2014 klinische Studien am Menschen. Unsere Praktikantin, Amanda Cedrone, hat kürzlich mit ViaCyte-CEO Paul Laikind über ihre jüngsten Entwicklungen telefoniert.

Es wurde ihr gesagt, dass Encaptra ein flaches Gerät in der Breite einer Kreditkarte wäre und in die Haut eines Patienten implantiert werden würde (durch eine einfache ambulante Operation), um mindestens ein Jahr, wenn nicht sogar länger zu halten bis fünf Jahre - bevor es ersetzt werden müsste.Das Neuartigste, das sie entwickeln, ist das VC-01-Produkt des Unternehmens, das dieses Verkapselungsgerät mit PEC-01-Zellen - oder Pankreas-Endodermzellen, die aus embryonalen Stammzellen gewonnen werden - kombiniert. Bis jetzt, sagt Laikind, haben sich die Tierstudien als effektiv erwiesen und sie arbeiten daran, Investoren für die klinischen Studien am Menschen zu bekommen.

"Unter dem Strich haben wir so ziemlich alle Tierversuche gemacht, die uns neue Informationen liefern werden, und wir haben ein ziemlich gutes Händchen für dieses Produkt und wie man es benutzt, um Diabetes zu kontrollieren. All unsere Der Fokus liegt jetzt auf dem Umzug in die Klinik ", sagte Laikind.

Im Februar verpflichteten sich der JDRF und das California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), jeweils 3 Millionen Dollar zur Weiterentwicklung des Produkts beizutragen, im Anschluss an die 10 Dollar. 1 Million ViaCyte hatte letzten Herbst vom Institut erhalten. Diese Beiträge waren Vorläufer für das, was im April dieses Jahres materialisiert wurde - das Alpha Stem Cell Clinics Network, das landesweit aus fünf Kliniken besteht, die Patienten aufnehmen, regulatorische Verfahren verwalten und klinische Studiendaten aus diesen geförderten Stammzellenprojekten weitergeben.

"Diese Kliniken haben das Potenzial, die Art und Weise, wie wir Stammzelltherapien an Patienten liefern, zu revolutionieren", erklärte der Präsident des CIRM, Dr. Alan Trounson, in einer kürzlich veröffentlichten Pressemitteilung: "Stammzelltherapien sind eine völlig neue Art der Behandlung von Krankheiten Daher brauchen wir eine völlig neue Art und Weise, diese auf sichere und effektive Art und Weise zu liefern.Diese Kliniken werden uns dabei helfen und die klinischen Versuche, die in diesem Netzwerk durchgeführt werden, werden das Versprechen der Agentur erfüllen, Patienten neue Therapien zu geben. "

Zurück zum BioHub

Das dritte Forschungsprojekt, das Lisa im Film vorstellen will, ist die Arbeit des Diabetes Research Institute an dem, was es BioHub nennt. Sie erinnern sich vielleicht an unseren Beitrag vom März, der über dieses bionische Mini- Organ sprach, das ein Venensack oder ein poröser schwammartiger Behälter von ungefähr der Größe eines Viertels wäre, der implantiert und mit regenerierten Inselzellen gefüllt werden könnte. Wie Dr. Cam

illo Ricordi uns zu Beginn des Jahres sagte, könnte es Jahre dauern, bis sich das überhaupt entwickelt. Aber Lisa sagt, dass Ricordi erwartet, dass die ersten klinischen Versuche 2014 stattfinden werden, die sich auf die Verwendung eines "Silikon-Gerüsts" innerhalb des BioHubs konzentrieren, um die Inseln unterzubringen.

Obwohl es noch zu früh ist zu sagen, welches Projekt am weitesten vorangeht, sagt Lisa, dass sie hofft, dass sich die Forschung auszahlen wird.

"Jeder dieser Ansätze hat potenzielle Vorteile, aber nur Tier- und Menschenversuche werden bestimmen, welches sicher und effektivste ist", sagte sie.

Künstlerisches Fundraising

Sicher, es gibt noch andere Stammzellenforschung. Die JnJ / Janssen-eigene Gruppe BetaLogics hat eine eigene Stammzelle und ein Verkapselungsgerät in den Werken, und eine Gruppe chinesischer Forscher erforscht diesen wissenschaftlichen Bereich ebenfalls. Aber für den Human Trial Film entschied sich Lisa, sich auf die beiden oben genannten zu konzentrieren, die Stammzellen und das DRI betreffen, das im vergangenen Jahr Nachrichten machte.Im Projekt geht es nicht darum, die gesamte Heilung zu untersuchen, sondern darum, die Massen durch den Einsatz des Films zu erziehen.

Lisa sagt, ihr Ziel ist es, den drei Forschungsteams zu folgen, bis einer von ihnen die Klinik erreicht. Die Forscher gehen davon aus, dass es im Jahr 2014

sein wird, und wenn das passiert, wäre der Film fertig und bereit für den Roll-out des Filmfestivals im Januar 2015.

Wie erwähnt, hat der Film vor kurzem einen Schub bekommen als der weltberühmte Künstler Shepard Fairey begann, das Projekt zu unterstützen. Shepard selbst war ein Typ 1 und zeichnete nicht nur das HOPE-Poster, das zu den Präsidentschaftswahlen 2008 führte, sondern schuf auch die

Time

-Magazin-Person des Jahres. Er stimmte zu, ein Filmplakat zu schaffen, das jetzt verkauft wird, um Geld für den Film zu sammeln, sagte Lisa. "Er hat viel Zeit und Energie investiert, um dieses Poster zu schaffen. Wir könnten nicht glücklicher sein. Er hatte Typ I für einen Großteil seines Lebens und bekommt es offensichtlich", sagte sie. Der Druck in limitierter Auflage kann als steuerlich absetzbare Spende an den Koproduzenten des Films, der nicht gewinnorientiert ist, erworben werden. Siehe www. Poster. Das menschliche Geschlecht. com.

Abgesehen von Shepards Engagement ist JDRF als Outreach-Partner an Bord gekommen und hofft, auch mit der Diabetes Hands Foundation und der International Diabetes Federation zusammenzuarbeiten, um bei weiteren Kontakten zu helfen.

"Wir glauben, dass Geschichten das kraftvollste Mittel für soziale Veränderungen sind", sagte Lisa. "Erleben Sie den Einfluss des Dokumentarfilms, Die unbequeme Wahrheit

auf den Klimawandel. Filme entlarven, erleuchten und erziehen - und haben das Potenzial, sinnvolles Handeln voranzutreiben. "

Unnötig zu sagen, wir hoffen es sehr. Disclaimer : Inhalt, der vom Team der Diabetes Mine erstellt wurde. Für mehr Details klicken Sie hier.

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