Encapsulife: Diabetes-Forschung, die nicht von dieser Welt ist

Könnte eine biologische Heilung für Typ-1-Diabetes aus den fernen Regionen des Universums kommen?

Vielleicht, wenn der ehemalige Astronaut und Diabetesforscher Dr. Taylor Wang etwas dazu zu sagen hat.

Fast 30 Jahre bevor der Film Gravity auf die Leinwand kam, erforschte Wang die Wissenschaft im Weltall und machte eine Mikrogravitations-Entdeckung, die nun ein grundlegender Teil seiner Arbeit an einem implantierbaren Patch ist, der Inselzellen einkapselt und Menschen mit Diabetes ermöglicht (PWDs) beginnen, wieder ihr eigenes Insulin zu bilden.

Es ist alles sehr Twilight Zone …

In den letzten zwei Wochen hat seine Firma Encapsulife erfahren, dass dieses Einkapselungs-Patch nun vom US Patent- und Markenamt patentiert ist. Und für das Encapsulife-Team bedeutet dies, dass es an der Zeit ist, ihr öffentliches Profil zu stärken und sich auf klinische Studien im Spätstadium vorzubereiten, die im kommenden Jahr zu Studien am Menschen führen könnten.

Wangs Arbeiten bekommen plötzlich mehr Aufmerksamkeit als in den vergangenen 17 Jahren der F & E, und es ist faszinierend, im April 1985 während einer der letzten Missionen des historisch tragischen Weltraums darauf zurückzublicken, wie alles im Weltraum begann Shuttle Challenger, der weniger als ein Jahr später Geschichte schrieb, als die tödliche Explosion alle Astronauten an Bord tötete.

Weltraum-, Schwerkraft- und Diabetesforschung

Wang, der an der Vanderbilt Universität in Nashville, TN, arbeitet, begann seine Arbeit an diesem bio-artifiziellen Pankreas-Patch, bekannt als Encapsulife, basierend auf seinen Beobachtungen im Weltraum von 1985; Er forschte buchstäblich an Bord der unglücklichen Space Shuttle Challenger in der Schwerelosigkeit. Wang war Leiter des Strahlantriebslabors des California Institute of Technology, als er von der NASA ausgewählt wurde. Damit war er der erste ethnische Chinese, der als Nutzlastspezialist und einer von sieben Astronauten auf einer einwöchigen STS-51-B ins Weltall kam Mission konzentrierte sich auf Mikrogravitationsforschung.

Was er im Weltraum sah, war einzigartig und prägend, wie Forscher wie der JDRF berichten; In der Wissenschaft ging es um "Polymerkapselwachstum und -leistung". In Laiensprache untersuchte er, wie sich rotierende kugelähnliche Formen in der Schwerelosigkeit verhielten, und stellte fest, dass Wassertröpfchen eher in das Zentrum der Kugeln wandern als sich zu den Kanten hin bewegen. Mit dieser Forschung würde Wang in den 90er Jahren fortfahren, sein Immuno-Isolierungs-Verkapselungssystem zu schaffen, das lebende Zellen schützt und sie in die Lage versetzt, ihre Zellfunktionen aufrechtzuerhalten, ohne dass Immunsuppressiva mit so vielen negativen Nebenwirkungen benötigt werden.

Grundsätzlich wäre dieser Patch ein High-Tech- "Pfannkuchen" aus mehrschichtigen Polymerkapseln, die sich in verschiedene Formen für den Transplantationshost einfügen würden.Etwa so groß wie ein Silberdollar, würde es unter die Haut implantiert werden und Zehntausende von verkapselten lebenden Inselzellen beherbergen (egal aus welcher Quelle, Schweine, Menschen oder adulte Stammzellen). Es würde die Inselchen vor jedem Autoimmunangriff schützen, die Verdauungsglukose aus der Leber aufnehmen und die Inselzellen stimulieren, Insulin zu produzieren und es automatisch in das System der diabetischen Person absondern - genau wie bei einer normal arbeitenden Bauchspeicheldrüse.

Es ist wirklich wie eine Kapsel in einer Kapsel innerhalb einer anderen - und sie alle haben eine bestimmte Funktion. Die Encapsulife-Leute sagen, dass eine "Raumkapsel" wirklich die beste Analogie dafür ist, wie dieser Patch funktioniert: ein Lebewesen innerhalb der Kapsel, das in einer feindlichen oder fremden Umgebung schwimmt.

Ja, Encapsulife klingt im Konzept ähnlich wie andere Einkapselungsanstrengungen, die wir seit Jahren beobachten, darunter das "Mini-Organ" -Projekt BioHub des Diabetes Research Institute, das implantierbare Visitenkartengerät von Islet Sheet Medical, das in Kanada ansässige Unternehmen Sernova Das Cell-Pouch-System, das derzeit klinisch getestet wird, die kleine Alginatkapsel von Living Cell Technologies, die viel davon machen würde, und ViaCytes Enkaptra-Einkapselungsgerät, das in diesem Jahr auf dem Weg zu klinischen Studien am Menschen ist. Wie die meisten D-Forscher, die an bestimmten Produkten arbeiten, behaupten auch sie, dass ihr besonderer Einsatz der vielversprechendste ist … anscheinend liegt alles im Auge des Betrachters, wenn es auch um Diabetes-Heilung geht.

Aber laut Wangs Team bei Encapsulife ist ihre Kapsel wirklich anders. Im Gegensatz zu anderen besteht Encapsulife aus zahlreichen unabhängigen Schichten, die jeweils eine bestimmte Aufgabe erfüllen und nicht von dem beeinflusst werden, was die anderen tun - wenn also jemand für eine bessere Insulinabsorption optimiert werden muss, würden die anderen auf dem richtigen Weg bleiben, ohne ihre eigenen zu benötigen eigene Anpassungen.

Wang führte in den 90er Jahren die erste Runde erfolgreicher Studien mit Nagetieren durch, und ein Jahrzehnt später im Jahr 2007 fand er heraus, dass diabetische Hunde bis zu sieben Monate lang mit normalem Nüchternblutzucker aus dem Insulin ausscheiden könnten. Zuletzt im Jahr 2013 arbeitete Wang mit Dr. James Markmann am Massachusetts General Hospital, um das lebende Zell-Patch zu verwenden, um Diabetes bei kleinen Affen ohne Immunsuppressiva entgegenzuwirken.

Eine Anmerkung: Wang hat noch nicht herausgefunden, wo die beste Stelle im Körper sein würde, damit der Patch eingefügt werden kann oder wie lange er dauern könnte. Diese Schlüsseldetails sollen mit mehr Forschung kommen, die hoffentlich für die Menschen in den kommenden Jahren folgen wird.

Aber sie kommen näher und haben in letzter Zeit einen Aufschwung erfahren, nachdem sie Ende März gehört haben, dass das USPTO ihre Patentanmeldung für diesen Patch endlich genehmigt hat. UPDATE: Encapsulife erhielt am 1. Mai 2014 ein Patent.

Jetzt ist die Stiftung in der nächsten Welle der Bewusstseinsbildung und Fundraising, nach D-Dad Tom Gibson, der einer der Hauptbefürworter für Wangs Forschung ist und in Encapsulife Bemühungen seit dem beteiligt war Ende der 90er Jahre nach der Diagnose seiner Tochter Lucy im Alter von 4 Jahren.

Die Leidenschaft eines D-Dads

Toms Verbindung mit diesem Konzept geht auch in die 80er zurück, wie er schon früh von Wangs Beobachtungen im Weltraum-Shuttle erfuhr und wie sie sich auf neuartige Diabetes-Forschung anwenden lassen.

Tom ist wahrscheinlich am besten bekannt für seine Zeit in der Ronald Reagan Administration, zuerst als Associate Director des White House Cabinet Affairs und später als Direktor des White House Public Affairs von 1985 bis 1987. Er wuchs in Indiana auf und studierte Politikwissenschaften In Princeton und vor seinem Wechsel in die Politik war er einer der ersten Redakteure und politischen Karikaturisten bei USA Today als die Zeitung 1982 begann. Er arbeitete auch für andere hochkarätige Publikationen wie die Washington Post, New York Times und National Journal . Nach Toms Aufenthalt im Weißen Haus begann er, Arbeiten zu bearbeiten, die von öffentlichen Angelegenheiten und Energie bis hin zu Biowissenschaften und Technologie reichten.

"Wirklich, das Einzige, was Sie nach all dem tun könnten, sind öffentliche Angelegenheiten und Beratung, also habe ich das getan", sagt Tom. "Ich habe mich zu Technologie, Luft- und Raumfahrt beraten lassen Ich entdeckte die Arbeit von Dr. Wang nach Lucys Diagnose in den späten 90ern. "

Er beschreibt die Diagnose seiner Tochter wie die meisten Eltern:" ziemlich verdammt unheimlich ", mit dem zusätzlichen Horror, den sie fast verloren hätten sie im Alter von

4 nach etwa drei Monaten Fehldiagnose.

"Ich habe ein Aktivisten-Gen in mir, und so war meine Art, mit der JDRF fertig zu werden", sagt Tom und weist darauf hin, dass seine Tochter Teil des ersten JDRF-Kinderkongresses im Juni 1999 war. Seit er über Wangs Arbeit stolpert, sagt Tom, dass er über die Jahre hinweg ein überzeugter Unterstützer gewesen sei, obwohl Skeptiker in der Diabetesindustrie und in der medizinischen Gemeinschaft Encapsulife entlassen haben.

Vor Jahren haben sie den Begriff "funktionelle Heilung" entwickelt, um die Arbeit von Encapsulife zu beschreiben, die im Grunde zwischen einer biologischen Heilung und einer fortgeschrittenen mechanischen Behandlung wie einem künstlichen Pankreasgerät unterscheidet.

Er beschreibt seine Arbeit in Wangs Team als eine Herzensangelegenheit, und wirklich hilft er nur dabei, das zu fördern, was der Forscher tut.

"Ich fühle mich wie ein Fledermaus-Junge für Babe Ruth", sagte Tom. "Dr. Wang ist wörtlich ein Physiker und Raketenwissenschaftler, und er hackt seit Jahrzehnten in einem Labor mit dem einzigen Fokus, dies zu tun. Mein Job hat versucht, dieses Geschäft in Laiensprache zu übersetzen, während er die Technologie perfektioniert. "

Tom beschreibt die Entwicklung von Encapsulife wie die Glühbirne - es war ein Durchbruch, aber die erste Iteration dauerte nur 12 Minuten, aber im Laufe der Zeit Dieses Beleuchtungsleben wurde erweitert und perfektioniert. Das ist jetzt die Verkapselung, sagt er.

"Wir … diskutieren bereits eine große Verbesserung, die unserer Meinung nach sogar neue wissenschaftliche Erkenntnisse hervorbringen und zu einer besseren Langlebigkeit gegenüber den aktuellen Designs führen könnte", sagte er.

Wenn Gelder für die Finanzierung wie erhofft ankommen, sagt Tom, dass menschliche Versuche innerhalb eines Jahres beginnen könnten und dann hoffentlich die FDA-Einreichung danach nicht mehr weit entfernt wäre.

Geld und Bewusstsein schärfen

Encapsulife steht vor den klassischen Herausforderungen eines solchen Konzepts: Kapital und öffentliches Interesse zu wecken, nicht unbedingt in dieser Reihenfolge.

In den Jahren seit Wangs Forschungen zu Encapsulife gab es eine Reihe von privaten Spendern zusammen mit JDRF und der NASA. Eine Handvoll anderer D-Eltern dienen als Beamte des Unternehmens, zusammen mit Wang, der der Vorsitzende und CEO ist. Gibson leitet auch die Washington D.C. gemeinnützige New Generation Foundation, die darauf abzielt, das Bewusstsein und die Finanzierung für die Heilung von Diabetes zu stärken und gleichzeitig andere Programme zu unterstützen, "um den Zugang zu Chancen für junge Menschen zu fördern."

Aber eine der sichtbarsten Grassroots Fundraising-Initiativen, die sie haben, heißt Squash Diabetes, erstellt von

Lucy College Squash-Team an der Georgetown University. Lucy ist jetzt 20 Jahre alt und hat Psychologie studiert. Seit ihrem ersten Jahr ist sie Teil des Squash-Teams, ein Jahr, in dem ihr Vater sagt, dass es in Bezug auf Diabetes nicht einfach ist. In der Woche ihres allerersten College-Matches war Lucy krank und kam wegen DKA ins Krankenhaus. Sie erholte sich und konnte gegen den Rat ihres Vaters und Trainers spielen und gewann das Match. Als sie gefragt wurde, warum sie darauf bestand zu spielen, sagte sie zu ihrem Vater: "Ich wollte mich von Diabetes nicht schlagen lassen."

Das Squash-Team hat sich hinter sie gestellt und die passend genannte Squash-Diabetes-Aktion ins Leben gerufen, die Wangs Forschung zu Encapsulife unterstützt. Natürlich ist "Squash" hier ein Play-On-Wort und bezieht sich sowohl auf den Sport als auch auf den aggressiven Umgang mit Typ 1.

"Wir benutzen alle Werkzeuge, weil wir so stark daran glauben , "Tom sagt." Es war ein langer Weg, und wir freuen uns, bald den Entwicklungsknopf zu drücken. "

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