Aaron Kowalski erläutert, wie JDRF Fortschritte macht

Dr. Aaron Kowalski trat der JDRF (Juvenile Diabetes Research Foundation) vor einigen Jahren als strategischer Forschungsdirektor bei und leitet das aufregende Artificial Pancreas Project der Organisation - eine Multi-Millionen-Dollar-Initiative zur beschleunigten Entwicklung einer "automatischen Insulinabgabe mit geschlossenem Regelkreis" System." In dieser Funktion arbeitet er nun mit mehr als 20 Unternehmen zusammen, die neue Diabetestechnologien zur Verbesserung der Blutzuckerkontrolle bei Menschen mit Diabetes entwickeln. Abgesehen davon, dass er ein unglaublich schlauer und sympathischer Typ ist, hat er auch die volle Leidenschaft für dieses Zeug, das nur aus dem Leben mit Diabetes selbst kommen kann. Aaron und sein Bruder Stephen wurden beide als Kinder Typ-1-Diabetes diagnostiziert und leben seit über 22 bzw. 29 Jahren damit. Er war so nett, mit mir und den Lesern von DiabetesMine einige Erkenntnisse zum Jahresende zu teilen. com .

Das JDRF begann mit einem Fokus auf Forschung im Bereich der Heilung. Wie kam es zu dem künstlichen Pankreas-Projekt?

Die Mission des JDRF hat sich nicht verändert: Diabetes und seine Komplikationen durch Forschung zu heilen. Das JDRF Artificial Pancreas Project entstand aufgrund des Potenzials für eine künstliche Bauchspeicheldrüse, um das Risiko von Komplikationen zu reduzieren und die Erfolgswahrscheinlichkeit von Heilungen zu erhöhen, die auf die Immunantwort, die Diabetes verursacht, und die Transplantation und Regeneration von insulinproduzierenden Inselzellen gerichtet sind.

Wie Sie wissen, gibt es umfangreiche Untersuchungen, die zeigen, dass eine gute Blutzuckerkontrolle Diabeteskomplikationen verhindert; aber die meisten Menschen mit Diabetes haben es sehr schwer, es zu erreichen. Eine kürzlich durchgeführte Studie hat gezeigt, dass selbst intensiv gemanagte Personen - die täglich neun Finger-Schnelltests durchführen - weniger als 30% des Tages in einem Ziel-Glukosebereich (70-180 mg / dL) verbrachten. In ähnlicher Weise stellte das NIH-finanzierte DirecNet fest, dass Kinder mit einem durchschnittlichen A1c von 6,8% - was offensichtlich gut ist - fast 9 Stunden pro Tag über 180 mg / dL verbringen! Nehmen Sie diese Ergebnisse und denken Sie daran, dass der durchschnittliche A1c in den USA heute über 8% liegt. Das sagt mir, dass, wenn ein Hauptziel darin besteht, Komplikationen zu vermeiden, wir bessere Werkzeuge benötigen, um Menschen mit Diabetes zu helfen, eine enge Blutzuckerkontrolle zu erreichen. Plus, einer der Hauptgründe, dass Menschen mit Diabetes Hyperglykämie (hoher Blutzucker) erleben, ist Hypoglykämie (niedriger Blutzucker). Wenn wir uns keine Sorgen machen mussten, dass wir zu wenig bekommen, konnten wir immer mehr Insulin injizieren, bis der Blutzuckerspiegel genau richtig war. Wie Sie wissen, ist das derzeit nicht der Fall; nur ein wenig zu viel Insulin zur falschen Zeit kann ein ernstes Tief verursachen. Diese neuen Technologien haben das Potenzial, sowohl bei hohem als auch bei niedrigem Blutzucker zu helfen, was ein Novum wäre.

Eine künstliche Bauchspeicheldrüse hat nicht nur das Potenzial, bei der Blutzuckerkontrolle zu helfen.Wie Sie wissen, ist

einer der schwierigsten Teile des Lebens mit Diabetes die ständige mentale Belastung

24/7/365. Wie viel habe ich gegessen? Soll ich einen Gutenacht-Snack bekommen? Warum ist mein Blut jetzt

Zucker hoch / niedrig? Wie viele Kohlenhydrate? Etc … Dieses Gerät kann einige oder die meisten

der mentalen Belastung von Diabetes lindern, die ich aus einer Qualität von

Lebensstandpunkt groß sein würde.

Schließlich glauben wir, dass uns eine künstliche Bauchspeicheldrüse helfen wird, unser Ziel schneller zu erreichen: eine biologische Heilung, die es uns ermöglicht, vollständig von Diabetes wegzugehen. Wir wissen, dass hoher Blutzucker für Zellen schlecht ist - besonders Zellen, die empfindlich oder in Gefahr sind, wie transplantierte oder regenerierte Betazellen bei einer Person mit Diabetes. Die enge metabolische Kontrolle, die eine künstliche Bauchspeicheldrüse bieten würde, wird Kuren ermöglichen, die darauf abzielen, die Betazellmasse zu erhalten oder normalen Blutzucker durch Transplantationen oder Regeneration wiederherzustellen, um effektiver zu sein. Ich glaube, dass wir in naher Zukunft erfolgreiche Kombinationen von mechanischen künstlichen Pankreas-Technologien und biologischen Ansätzen in klinischen Studien sehen werden.

Was sind Ihre persönlichen Ziele für die Weiterentwicklung des AP-Projekts?

Im Herbst 2004 trat ich der JDRF bei und arbeitete im Bereich der diabetischen Komplikationen. Mein Hintergrund ist Molekularbiologie und Biochemie und meine Motivation war es, in einem Bereich, der meine Familie stark beeinflusst hat, Einfluss zu nehmen. Sowohl mein Bruder als auch ich haben mit Typ-1-Diabetes gelebt, seit wir Kinder waren. Mein Bruder Steve (der 2 ½ Jahre jünger ist als ich) wurde diagnostiziert, als er 3 Jahre alt war und ich wurde diagnostiziert, als ich 13 Jahre alt war. Die Hypoglykämie hatte leider über die Jahre einen sehr signifikanten und regelmäßigen Einfluss auf uns.

Steve ist sehr wenig ahnungslos und hat deshalb viel Zeit damit verbracht, die Notaufnahmen der Krankenhäuser in New Jersey zu besuchen, in denen wir lebten. Die Vorstellung, dass ein mechanisches System ihm helfen könnte, viele dieser Ereignisse zu verhindern, war ein Traum für unsere Familie. Wir beide profitieren bereits von kontinuierlichen Glukose-Monitoring-Technologien. Unsere Erfahrungen mit den Geräten waren fantastisch. Mein Hauptziel ist es, das System mit Automatisierung zu versehen - um den Kreislauf zu schließen. So fantastisch das CGM auch war, es gibt immer noch Einschränkungen - Diabetes ist immer noch schwer - und Automatisierung ist meiner Meinung nach ein erreichbares Ziel. Wir haben dies in Studien an einer Reihe von Forschungsstandorten des JDRF Artificial Pancreas Projects gezeigt. Ziel ist es, diese Forschung in ein System zu übersetzen, das allen Menschen mit Diabetes zur Verfügung steht.

Wie verändert sich die JDRF als Organisation "mit der Zeit"?

Die Hauptaufgabe des JDRF besteht darin, sich kontinuierlich darauf zu konzentrieren, das Tempo der Wissenschaft voranzutreiben, die zu einer Heilung führt, indem die Forschung von grundlegenden wissenschaftlichen Erkenntnissen in die Entwicklung von Behandlungen und potenziellen Heilmethoden verlagert wird. Und wir konzentrieren uns zunehmend auf die Lücken, die derzeit in der Pipeline vorhanden sind, um diese Ideen und Grundlagenforschungsergebnisse in Medikamente, Behandlungen und Produkte zu übertragen, die für Menschen mit Typ-1-Diabetes zur Verfügung stehen.

In dieser Hinsicht gibt es einige ausgezeichnete Anzeichen für Fortschritte. Zum Beispiel haben wir die Zahl der klinischen Studien am Menschen in allen von uns finanzierten Forschungsbereichen dramatisch erhöht. Zu Beginn des Jahrzehnts umfasste die von uns finanzierte Wissenschaft vielleicht fünf klinische Studien am Menschen. Heute, infolge eines intensiven Fokus auf die Entwicklung von sogenannten Heiltherapeutika im letzten halben Jahrzehnt, finanzieren wir jetzt mehr als 30 klinische Studien am Menschen.

Ein weiteres deutliches Zeichen für Fortschritte ist unsere Fähigkeit, Lücken in der klinischen Entwicklungspipeline zu schließen, indem Partnerschaften mit der Industrie, in der Regel kleinen Unternehmen, eingegangen werden, um die Behandlung von Patienten mit Diabetes aller Stadien zu beschleunigen. Wir sind Partnerschaften mit mehr als 20 kleinen Unternehmen aus den Bereichen Biotechnologie, Genetik, Immunologie, Transplantation und Regeneration eingegangen, die Produkte und Behandlungen in einem frühen Stadium haben - Produkte, die eine Proof-of-Concept-Finanzierung benötigen, die bei großen Pharmaunternehmen nicht verfügbar ist Venture Capital-Firmen. Durch die Übernahme dieser Rolle bestand unsere Strategie darin, die klinische Prüfung im Frühstadium dieser Heilungstherapeutika "zu riskieren", um sie durch die Pipeline zu einem Stadium zu bringen, in dem ein großes Unternehmen bereit wäre, sie aufzunehmen. Führen Sie sie durch groß angelegte Versuche, die für die FDA-Zulassung erforderlich sind, und vermarkten Sie sie. Wir hatten bereits zwei Erfolgsgeschichten: Im Oktober dieses Jahres haben zwei kleine Biotech-Unternehmen, für die wir die klinische Entwicklung von Arzneimitteln zur Vorbeugung von Diabetes bei neu diagnostizierten Patienten unterstützt haben, Partnerschaften mit großen Diabetes-Unternehmen geschlossen, um diese Produkte durch den Markt zu bringen Endstufen des Tests und machen sie auf dem Markt verfügbar.

Was sind einige der heißesten Unternehmen und warum?

Derzeit arbeiten wir an Machbarkeitsstudien mit einer Reihe herausragender Diabetes-Unternehmen. JDRF-finanzierte Ermittler verwenden Geräte von Abbott, DexCom, Insulet, Medtronic und Smiths. Unser Ziel ist es, einen florierenden Markt zu sehen, in dem mehrere Unternehmen herausragende Technologien entwickeln, die Menschen mit Diabetes helfen, bessere Ergebnisse zu erzielen. Darüber hinaus wollen wir ein Umfeld schaffen, in dem die Forschung nach immer besseren (kleineren, bequemeren, effektiveren, usw.) Systemen belohnt wird, so dass alle Menschen mit Diabetes die Chance haben, davon zu profitieren.

Was waren einige der größten Meilensteine ​​2007 - für den JDRF und auch für den Bereich der Diabetesbehandlung insgesamt?

Offensichtlich waren die Fortschritte, über die ich oben sprach, für JDRF und Diabetes im Jahr 2007 enorm: Erstens, die Anzahl der Behandlungen und potenziellen Heilungen, die in klinischen Studien an Menschen untersucht wurden, darunter mehrere in Phase-III-Studien - die letzte Stufe vor der FDA die Genehmigung. Und zweitens hat dies die Validierung unserer Strategie zur Finanzierung früher Lücken in der Diabetes-Produktentwicklungspipeline bestätigt, indem wir zwei Wirkstoffe von großen Pharmakonzernen auf den Markt brachten.

Auch im vergangenen Jahr haben wir in verschiedenen Bereichen der Diabetes-Komplikationen, insbesondere der Retinopathie, enorme Fortschritte erzielt.Und ich wäre nachlässig, wenn ich nicht auf meinen eigenen Zuständigkeitsbereich bei der JDRF Artificial Pancreas hinweisen würde:

• Wir haben die Einschreibung von mehr als 400 Patienten in die JDRF CGM-Studie abgeschlossen, die unabhängige Statistiken über die Wirksamkeit liefern soll von CGMs mit dem Ziel der Beschleunigung der Kostenerstattung und der Einführung der Technologien durch den Arzt.

• Wir haben den Kreislauf erfolgreich abgeschlossen - CGM mit einem Insulinpumpen-System zu verbinden - zum ersten Mal in einer frühen Machbarkeitsstudie an der Yale University.
• Wir haben sieben Forschungsstandorte auf der ganzen Welt finanziert, die sich auf die Perfektionierung von geschlossenen Kreislaufsystemen konzentrieren, einschließlich der Entwicklung von Algorithmen zur sicheren und effektiven Indikation der Insulinabgabe auf der Basis kontinuierlicher Blutzuckermesswerte unter Berücksichtigung der gesamten Bandbreite von derzeit bei Diabetikern vorliegenden Variablen um selbstständig zu berechnen, vom aktuellen Blutzucker bis zur Richtung, zu der es sich entwickelt, zu dem, was und wie kurz vor dem Essen gegessen wurde, bis zum Einfluss der Übung auf die Insulinempfindlichkeit eines Individuums.

• Wir haben auch eine Partnerschaft mit der FDA geschlossen, um damit zu beginnen, den regulatorischen Weg zu künstlichem Pankreas zu klären, für den die FDA einen "kritischen Weg" eingeschlagen hat.

Was können wir 2008 von Ihnen und der JDRF erwarten?

Im Allgemeinen konzentrieren wir uns darauf, das Tempo der Forschung, die zu einer Heilung in unseren fünf therapeutischen Bereichen führt, weiter zu beschleunigen. Bei Autoimmunität versuchen wir besser zu verstehen, was den Autoimmunangriff verursacht, der Diabetes verursacht, und verhindern ihn bei Menschen, die ein Risiko für die Krankheit haben, und umgekehrt für diejenigen, die bereits Diabetes haben. Bei der Regeneration wollen wir Verbindungen entwickeln, die den Körper dazu anregen, Insulin produzierende Zellen zu regenerieren, ohne dass sie operativ ersetzt werden müssen. Als Ersatz suchen wir nach Möglichkeiten, die Wirksamkeit der derzeitigen Transplantationsverfahren zu verbessern, alternative Ersatzmöglichkeiten zu erforschen und zusätzliche Quellen für insulinproduzierende Zellen zu entwickeln. Bei Komplikationen untersuchen wir Möglichkeiten, um Komplikationen von Augenerkrankungen über Nierenerkrankungen bis hin zu peripheren Nervenschädigungen umzukehren oder zu verhindern. Wir erwarten in unserem laufenden Geschäftsjahr Fördermittel in Höhe von 170 Millionen US-Dollar.

Speziell in meinem Bereich, metabolische Kontrolle, sobald Ergebnisse

von JDRF CGM-Studie zur Verfügung stehen, planen wir, eine Patientenanwaltschaft Bemühungen

für formelle Versicherungsschutz und die Erstattung von kontinuierlichen

Glukosemonitoren zu befürworten. Wir werden auch unsere Arbeit zur Entwicklung einer künstlichen

Bauchspeicheldrüse beschleunigen und Forschung finanzieren, um Algorithmen zu testen und zu verfeinern, um sie für reale Situationen wie Mahlzeiten, Sport und Stress wirksamer zu machen;

integrieren sie mit Technologien der nächsten Generation zur Glukosekontrolle und Insulinabgabe

und testen die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Systeme in klinischen

Studien.

Wow, danke, Aaron, dass er uns Hoffnung gegeben hat. So viel zum sinkenden Gefühl, dass der Fortschritt zu einer Heilung bestenfalls träge ist. Geh, JDRF!

Disclaimer

: Inhalt, der vom Team der Diabetes Mine erstellt wurde.Für mehr Details klicken Sie hier. Haftungsausschluss

Dieser Inhalt wurde für Diabetes Mine erstellt, ein Verbrauchergesundheitsblog, der sich auf die Diabetes-Community konzentriert. Der Inhalt wird nicht medizinisch überprüft und entspricht nicht den redaktionellen Richtlinien von Healthline. Für weitere Informationen über die Partnerschaft von Healthline mit der Diabetes Mine, klicken Sie bitte hier.