FDA sieht über A1C hinaus: Diabetes Public Workshop Recap

Als Anwältin Anna McCollister-Slipp Ende August in einem öffentlichen Workshop der US-Gesundheitsbehörde FDA saß, schwoll ihr Herz vor Aufregung und Tränen traten in ihre Augen.

Schließlich haben die Entscheidungsträger der FDA über die Ergebnisse des A1C-Labors hinausgesehen, als sie neue Medikamente für die Zulassung von Diabetes in Betracht ziehen, und begrüßen mehr Patienten-Feedback in ihren regulatorischen Reviews! Keine Frage, dass es mehr ist als Lippenbekenntnisse, da die FDA tatsächlich bei Patienten durchgeführte Berichte (PROs) und Maßnahmen zur Verbesserung der Lebensqualität bei der Überprüfung neuer D-Medikamente ernsthaft in Betracht zieht.

Die Diabetes-Outcome-Maßnahmen jenseits des Hämoglobin-A1C-Treffens, an denen dies zum Vorschein kam, waren Jahre lang im Entstehen - ein Meilenstein, der einen echten Fortschritt für unsere Diabetes-Gemeinschaft darstellt und bei einem sehr nahen und teuren Problem auftritt an Anna und andere, die sich seit mehr als einem Jahrzehnt für diesen Punkt einsetzen.

"Der Tag des Treffens war ein komisch emotionaler Tag für mich", erzählt sie uns. "Die Unzulänglichkeit dieser Maßnahme (A1C) hat in meinem Kopf und in meinem Leben so lange an Bedeutung gewonnen, dass es erfreulich, inspirierend und aufregend ist, an diesem Punkt mit der FDA zu sein. Das gibt mir viel Hoffnung. Zu wissen, dass wir als Patienten, die darüber reden und sich für etwas Besseres einsetzen, wirklich einen Unterschied machen können. Es ist ermutigend zu sehen, dass die FDA den Punkt erreicht, an dem sie sich entschieden haben, diese Informationen aufzunehmen und mit uns zu arbeiten. "

In den Worten eines angesehenen Endokrinologen, der in der Englisch: bio-pro.de/en/region/stern/magazin/…1/index.html Die FDA begrüßte die Diabetes - Patientenstimme mit offenen Armen und demonstrierte, wie er sagt, ein "virtuelles Liebesfest, mit einstimmiger Übereinstimmung", dass wir uns nicht nur auf A1C - Ergebnisse konzentrieren, sondern auch andere Aspekte des Lebens mit Diabetes betrachten und sicherstellen, dass Patienten - POVs sind

Sponsoring dieses Treffens war das FDA-Zentrum für Arzneimittelbewertung und -forschung (CDER), die Gruppe, die neue Diabetesmedikamente, aber keine Geräte untersucht.Sie ​​arbeiteten mit JDRF, der DiaTribe Foundation, American Diabetes Association und American zusammen Association of Clinical Endos: Dies folgt und baut auf einer Sitzung im November 2014 auf, die von diaTribe organisiert wurde, um die FDA mit der Patientengemeinschaft zu verbinden - denken Sie daran, dass so viele von uns virtuell eingestimmt haben, dass wir das Web der Agentur abgestürzt sind Gusssystem? !

Wir konnten diesen letzten Workshop nicht persönlich besuchen, aber dank Live-Webcasting konnten wir wieder in Echtzeit sehen. Danke auch an unsere Freunde von der diaTribe Foundation, die den Workshop von ihren iPhones aus aufgenommen und eine vierteilige Aufzeichnung auf ihrer Facebook-Seite gepostet und eine tolle Zusammenfassung der Veranstaltung veröffentlicht haben.

Mehr als 900 Personen waren registriert, um persönlich oder online teilzunehmen, und auf dem Meeting gab es ein 5-minütiges POV-Kompilationsvideo, das das diaTribe-Team bei der Erstellung des POV erstellt hat. Es ist mir eine Ehre, ein Teil davon zu sein, was ich in meinem Artikel über "Looking Beyond My A1C" kürzlich veröffentlicht habe.

Dr. Robert Califf, der für die FDA zuständiges Kommissionsmitglied, gab einleitende Bemerkungen und äußerte sich sehr positiv über die Lobbyarbeit der DOC (Diabetes Online Community).

Er schloss sich anderen FDA-Mitarbeitern an, die über die Notwendigkeit sprachen, wichtige Aspekte wie "Time-in-Range", Hypoglykämie und "patient reported outcomes" (PRO) unter Verwendung von Echtzeitdaten in den Medikamenten-Review-Prozess zu berücksichtigen.

Natürlich, Anwälte wie Anna und andere Teilnehmer nickten energisch in völliger Übereinstimmung - und waren erstaunt, dass dies so lange umstritten war!

Beachten Sie, dass eine neue Grenze für die Drogenseite der FDA darstellt, sie wurde bereits auf der Geräteseite der Agentur angesprochen. Vor einigen Jahren half der JDRF der FDA dabei, endgültige Richtlinien für künstliche Pankreas-Systeme zu erstellen, die Schlüsselfaktoren (Zeit in Reichweite, Hypo- und CGM-Datennutzung) berücksichtigten. Jetzt hoffen wir, dass die Drogenseite der FDA nachzieht.

Kurz gesagt, der Workshop vom 29. August war eine aktionsgeladene Agenda, die den ganzen Tag in Anspruch nahm. Die Industrie war vertreten und sprach über ihr Interesse daran, dass PROs immer häufiger eingesetzt werden. Angehörige der Gesundheitsberufe und Befürworter drängten auf eine zusätzliche Bewertung der Lebensqualität, der Auswirkungen auf die Familie und der psychischen Gesundheit. Und es wurden internationale POVs aus Europa und Kanada angeboten, um zu sehen, wie wichtig es ist, über Komplikationen und A1C hinauszuschauen.

Der heikle Teil ist, dass es keine Standardisierung darüber gibt, wie diese alternativen (nicht-A1C) Ergebnismaße verfolgt oder gemeldet werden sollen, so dass dies immer noch eine Hürde sowohl auf der Drogen- als auch auf der Gerätefront ist.

Es gibt noch keinen konkreten Zeitplan für die nächsten Schritte, aber uns wird gesagt, dass mehr öffentliche Treffen und spezifische Aktionsgegenstände bald verwirklicht werden.

Ein Rapid-Fire-F & A mit vier Diabetes-Influencern

Wir haben vier Diabetes-Macher angesprochen, die an diesem wichtigen öffentlichen FDA-Workshop anwesend waren, um einen "inside look" zu bekommen:

• Michigan endo und ehemaliger Präsident von der amerikanische Verband der Klinischen Endokrinologen Dr. George Grunberger (GG)
• JDRF Chief Mission Officer und langjähriger T1 Aaron Kowalski (AK)
• Daten entreprenuer, langjähriger Typ 1 und FDA-Patientenanwalt Anna McCollister Slipp (AMS)
• und Typ-2-Patientenanwalt Brian Cohen (BC)

Ihre Ausführungen spiegeln hauptsächlich unsere obige Zusammenfassung wider, mit Ausnahme von Brian Cohen, der einige interessante Erkenntnisse darüber hatte, was bei T2-Patienten fehlt.

Dr. George Grunberger, Aaron Kowalski, Anna McCollister-Slipp, Brian Cohen

DM) Zuerst, im Allgemeinen … wie ist Ihre Meinung darüber, wie das Treffen verlaufen ist?

GG) Überraschenderweise gut. Ich war mir nicht sicher, was ich erwarten sollte, aber es ging so gut, wie man es sich hätte vorstellen können. Alle waren auf ihrem besten Benehmen. Es gab einhelliges Einvernehmen, von der FDA geführt - und ich meine einstimmig!- Es ist an der Zeit, A1C als Hauptendpunkt während des Zulassungsverfahrens für Diabetesmedikamente zu erreichen. Niemand möchte A1C rauswerfen, aber es reicht heutzutage einfach nicht.

AK) Die Botschaft, die wir alle schon so lange vorgebracht haben, kam laut und deutlich zum Ausdruck: Dass Menschen mit Diabetes jenseits von A1C leben. Es ist ziemlich offensichtlich. Das hat die FDA auf der Drogenseite noch nicht so beurteilt, aber wir kommen dorthin.

AMS) Es kommt alles zusammen und konvergiert so, dass die FDA zuhört und wir die Technologie haben, um die Dinge tatsächlich voranzutreiben. Vielleicht sollte es nicht so schwer sein, wie es bisher war, aber zumindest passiert es jetzt.

BC) Es hat mich sehr gefreut, dass die FDA Eingaben aufgenommen hat, insbesondere die Patientenbeteiligung. Die Inputs der Workshop-Teilnehmer waren begrenzt, da ein großer Teil der Zeit mit geplanten Rednern verbracht wurde. Glücklicherweise kamen wichtige Patientenanwälte wie Kelly Close, Anna McCollister-Slipp und Christel Aprigliano auf die Tagesordnung und haben eine wunderbare Arbeit geleistet.

Was war dein größter Imbiss?

GG) Die Einstimmigkeit und die allgemeine Übereinstimmung, dass die Stimmen der Patienten während des Prozesses gehört werden müssen; es geht um die Behandlungszufriedenheit der Patienten, die über ein ganzes Leben zur Einhaltung führt, worauf es ankommt.

AK) A1C ist ein wichtiger Marker; es geht nicht weg und wir wollen nicht, dass es weggeht. Es gibt uns sicherlich einen guten Hinweis auf das Risiko für Diabetes-Komplikationen, und das ist wichtig. Aber es ist nicht das einzige. Es gibt andere Ergebnisse, die gut sind und in vielen Fällen noch besser sind - Hypos, Zeit in Reichweite und so weiter.

AMS) Zu hören (FDA-Prüfer), klar zu sagen, dass A1C unzureichend ist und das Leben mit Diabetes nicht erfasst, das ist für mich ein echter Meilenstein. Dass wir nicht über die Feinheiten der Hypoglykämie diskutierten … das ist auch wichtig, und wir müssen Standarddefinitionen entwickeln, aber wir blieben nicht bei diesen Problemen stecken.

BC) Die großen Implikationen scheinen zu sein, dass CGMs jetzt als Standard in Studien betrachtet werden, und so ziemlich die gesamte Gruppe fühlte, dass sie ein routinemäßiger Teil (von Outcome-Maßen) sein würden. Dies bedeutet, dass Zeitreihen-Daten breit verfügbar sein werden … und es wird breite Unterstützung für die Verwendung als zusätzliches Ergebnis geben. Es wurde viel über PROs gesprochen, was Lebensqualität einschließt, aber sehr wenig darüber, wie dies in Entscheidungen der FDA eingreifen sollte oder zu Änderungen bei der Kennzeichnung führen würde. Andere Ergebnisse wie Fasten von Blutzucker oder Insulinsparen (Medikamente, die den Insulinbedarf reduzieren) wurden wenig beachtet.

Wie aufnahmefähig waren die FDA und alle anderen Patienten in dieser Diskussion?

GG) Wiederum angenehm überrascht. Die Tatsache, dass der FDA-Beauftragte Califf selbst anwesend war und das Treffen eröffnete, gefolgt von Dr. Temple und dann Dr. Guettier, war beeindruckend darin, zu zeigen, wie ernst sie es nehmen. Die Stimme der Patienten war erstaunlich, laut und deutlich und trotz der anfänglichen Zurückhaltung der FDA, es auf die Tagesordnung zu setzen.

AK) Es gibt eine große Übereinstimmung in der Community und es war großartig, dass die FDA das so öffentlich hören konnte. Es hämmerte wirklich den Punkt nach Hause. Als ich nach Hause kam, ging ich zur JDRF-Führung und sagte: "Hör zu, die Tür ist jetzt offen, um das zu erledigen. "Sie können diesen Punkt nicht mehr bestreiten, dass wir in der Medikamentenentwicklung über A1C hinausschauen müssen.

AMS) Das gibt mir viel Hoffnung … zu wissen, dass wir als Patienten, die darüber reden, wirklich etwas bewegen können. Und die FDA könnte wählen, diese Informationen zu nehmen und mit uns zu arbeiten.

BC) Ich denke, die FDA ist sehr offen gegenüber dem Patienten und sieht nun die Probleme von PRO und Lebensqualität als wichtig an. Aber ich denke nicht, dass sie klar sind, wie sie das in ihre Rolle als Regulierer einpassen können. Vielen Dank an Dr. Helene Clayton-Jeter von der FDA, die eine so wichtige Rolle bei der Beteiligung von Patienten an der FDA gespielt hat. Ein großer Imbiss ist, dass die FDA den Patienten zuhört und soziale Medien als einen wichtigen Teil ihrer Richtung sieht.

Was hat dich überrascht oder überrascht?

GG) Dass es ein virtuelles "Liebesfest" war, wie ich in meinen Ausführungen erwähnte. Alle waren sich einig, dass die PROs ein wesentlicher Bestandteil der Arzneimittelzulassung sein müssen; Leider haben wir bis heute keine standardisierte Struktur, die die einzelnen Unternehmen implementieren könnten, also sammeln sie alle, aber nicht in einer harmonisierten Weise.

AK) Ich war auf einige Negativität oder auf praktische Probleme vorbereitet, die aufgeworfen werden könnten. Es überraschte mich nicht, aber es war mehr die Realität, der wir uns bewusst sein müssen. Wir haben die Argumente, warum sie die A1C-Messung verwendet haben, ziemlich erwartet und waren der festen Überzeugung, dass wir sie angehen könnten. Es ging so ziemlich wie erwartet.

AMS) Es war nicht so, dass ich davon überrascht wurde, aber ich war beeindruckt von dem Ausmaß, in dem die leitenden Gutachter bei der FDA ihre Bedenken wiedergaben und wahrnahmen. Die FDA hat einen langen Weg zurückgelegt, und es war sehr aufregend, das zu sehen.

v. Chr.) Ich hatte mir mehr Aufmerksamkeit für Ergebnisse gewünscht, die die Präzision verbessern könnten, in der Medikamente verschrieben werden. Es schien wenig Interesse daran zu haben. Nach meiner Zählung gibt es fast 60 Typ-2-Medikamente und zu wissen, welche an welchen Patienten arbeiten, scheint eine wichtige Rolle zu spielen. Ich weiß in meinem Fall, ich war im Grunde ein Non-Responder auf Typ-2-Medikamente. Ich hatte einen chronisch erhöhten Nüchternblutzucker und das Beste, was ich sagen kann, sind nur die SGLT-2-Medikamente, die einen nüchternen Blutzuckerspiegel wie meinen reduzieren. Patienten können rotieren durch nutzlose Medikamente mit schweren Nebenwirkungen und erhöhten Blutzuckerspiegel ohne dieses Wissen. Schade, dass diese Ergebnisse keine Priorität haben und einige Panel-Mitglieder meinten, dass es nicht genügend Verständnis gibt.

Was kommt als nächstes?

GG) Wir haben die FDA aufgefordert, so bald wie möglich Termine für die nächsten Sitzungen bekannt zu geben, bei denen eine Harmonisierung der verschiedenen PRO-Instrumente vorgenommen werden kann.

AK) Im Moment ist der wichtigste Schritt, einen Konsens darüber zu finden, wie wir das machen und die FDA dazu bringen, es umzusetzen.Wir alle möchten sicherstellen, dass dies keine Überprüfung der FDA-Vorschriften ist - dass wir zu einigen greifbaren Veränderungen kommen werden. Wie es ausgehen wird, wird nur sein - öffentliche Treffen, Entwicklung eines Konsenses, wo Menschen daran arbeiten, Definitionen und Messungen zu standardisieren, PROs. Als wir dies auf der Geräteseite taten, präsentierten wir ihnen einen Entwurfsleitfaden, den sie fertigstellen und verwenden konnten, um AP-Systeme zu bewerten.

AMS) Wir arbeiten an … einer Beyond-Type-1-Studie, die CGMs und iPhones für die Ergebnisberichterstattung verwenden wird. Das passiert und es ist ein sehr wirklicher nächster Schritt. Es ist immer noch ein Prozess und wir müssen eine Version der Protokolle fertigstellen, und wir werden das für die Leute veröffentlichen. Die FDA arbeitet mit uns zusammen, um diese Studie fertigzustellen und so zu gestalten, dass die Ergebnisse genutzt werden können. Wir müssen viele verschiedene Spieler einbeziehen, um dies zu erreichen, die alle sehr beschäftigt sind. Aber nach diesem Treffen haben wir eine Dynamik … Ich hoffe, dass dies bis Anfang nächsten Jahres geschehen kann.

BC) Ich denke, dass Patientenvertreter dies (Treffen) als nur einen ersten Teil eines laufenden Engagements betrachteten. Dies war das erste Ereignis mit Patientenbeteiligung im Bereich Medikamente, aber die vorherige Teilnahme der FDA-Seite an der Medizinprodukte war sehr effektiv, was Gutes verspricht.

Vielen Dank, dass Sie sich die Zeit genommen haben, Ihre Gedanken zu äußern. Wir freuen uns darauf, einen echten Fortschritt zu sehen, der über A1C hinausgeht!

Liebe Leserin, lieber Leser: Achten Sie auch darauf, den Twitter-Hashtags # BeyondA1C und #DOCasksFDA zu folgen, um mit der Unterhaltung dieses öffentlichen Workshops und darüber hinaus mitzuhalten!

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