Inhaliert Insulin Exubera wird erneuert | DiabetesMine

Ich kann nicht anders. Das erinnert mich an den Film City Slickers , in dem einer der Charaktere sein Leben durcheinander gebracht hat und seine Freunde ihm sagen, dass er ein "Do-Over" bekommt. Die junge Firma Dance Pharmaceuticals, mit Sitz in der Innenstadt von San Francisco, ist im Grunde genommen auf der Suche nach den guten Teilen von Pfizers fehlgeschlagenem inhaliertem Insulin Exubera (nicht dem unbeholfenen Verabreichungsgerät!) Und einem zweiten Kommen des Basisprodukts, das "einfacher ist, kleiner, einfacher zu bedienen und kostengünstiger. " Godspeed, dachte ich, als ich das hörte!

Letzte Woche sprach ich mit dem Präsidenten und CEO von Dance, John Patton, der Teil des Exubera-Entwicklungsteams war, und Chief Business Officer Samantha Miller.

John hatte mir folgende Erklärung per E-Mail geschickt:

"Dance wird von Menschen aus Inhale / Nektar gegründet und konzentriert sich zu 100% darauf, das inhalative Insulinversprechen zu erfüllen. Wir sind davon überzeugt, dass wir Produkte kreieren können die auf den Stärken von Exubera aufbauen und die Schwächen beheben (Probleme sowohl bei den Geräten als auch bei den Kosten.) Vor der Einführung von Exubera waren wir bereits bei der Entwicklung eines viel kleineren, patientenfreundlicheren Produkts der zweiten Generation, als Pfizer den Stecker zog Das gesamte Programm war für uns alle verheerend.

Wir wissen, wie wir all diese bisherigen Arbeiten und Investitionen für die schnelle Entwicklung eines Produkts der 3. Generation nutzen können. Unser Produkt wird nicht perfekt sein, da wir immer noch mit technischen Einschränkungen und Kostenbeschränkungen zu tun haben, aber wir glauben, dass wir einen großen Schritt in die richtige Richtung unternehmen und freuen uns darauf, Ihnen unsere Technologie und mögliche Formfaktoren bald zu zeigen. " > Dann sprachen wir am Telefon:

DM) Ich weiß, dass Sie an einem stark verbesserten Inhalationsgerät arbeiten, aber wie unterscheidet sich das Medikament von Exubera?

Samantha Miller) Eine gute Möglichkeit darüber nachzudenken, was Dance macht, ist Neuformatierung der Exubera-Technologie. Wir nehmen die Exubera-Formulierung und entfernen nur einige der zusätzlichen Chemikalien, die sie enthalten hatten - einige der Zusatzstoffe.

Auf der Geräteseite … ist unsere Formulierung ein flüssiges Lungengerät statt Trockenpulver-Lungengerät.

Ihre Website erwähnt Aerosol-Technologie. Hört sich an, dass dies die "Haarspray" -Version von Insulin sein wird?

SM) Aerosol wird oft als ein anderes Wort für "Inhalation" oder "Lungen" verwendet. Es ist also ein allgemeines technisches Wort, das falsch interpretiert werden könnte. Also sollten wir wahrscheinlich ein anderes Wort verwenden …

John Patton) Eigentlich kam Aerosol zustande, als ein kleines Mädchen, das Asthma hatte - das alle diese schrecklichen oralen Steroide und Dinge nahm -, sagte: "Papa, warum kannst du meine Medizin nicht nehmen? in einem Spray wie Mamas Haarspray?"Es entstand in den 50er Jahren. Aber so wollen wir gar nicht gedacht werden. Unseres ist eher ein sanfter Nebel.

Sie haben also einen Prototyp, den Sie jetzt testen?

JP) Wir haben einen Prototyp, aber wir verbessern ihn. Es ist vergleichbar mit einem Asthma-Inhalator - einem Mini-Vernebler.

Eine Option ist, dass die Benutzer ein Fläschchen mit speziellem Insulin haben, das separat ist, und dann die richtige Anzahl von Tropfen in den Inhalator fallen lassen und darauf atmen. Wir betrachten dies und ein paar andere mögliche Dosierungsformate.

Dies ist nur für die Zeit (Mahlzeiten) Insulin, richtig? Also würden die Anwender immer noch eine Injektion für ihre langwirkende Basaldosierung benötigen?

JP) Ja. Und die Genauigkeit der Dosierung war sehr gut (in Studien). In der Tat ist es identisch mit Aufnahmen.

Welche Diabetiker erwarten Sie, dieses Produkt zu verwenden?

JP) Wir schließen Typen 1 nicht aus … aber Typ 2 ist unser Hauptmarkt. Diese Patienten neigen dazu, Insulin für so viele Jahre zu verschleppen, und deshalb schreitet ihre Krankheit voran und die Gesundheitskosten gehen weit nach oben.

Und wenn Menschen eine Reihe von oralen Medikamenten einnehmen - was wir für rückwärts halten, weil sie früher mit Insulin behandelt werden sollten - sinken die Kosten für ihre Medikamente. Insgesamt sind die Kosten entscheidend. Dies ist einer der Gründe, warum das ursprüngliche Programm (Exubera) fehlgeschlagen ist, weil es zu teuer war.

Aber es war nicht nur Kosten, die Exubera töteten. Der Inhalator war in keinster Weise ein lifestyle-freundliches Gerät!

Wir geben zu, dass das Ding ein großes, klobiges, irgendwie lächerlich aussehendes Gerät war. Es war das erste Mal; Gib uns eine Pause!

Aber warum haben die Entwickler nicht auf das Feedback von Patienten und Ärzten gehört, dass es zu groß und zu umständlich sei?

JP) Das konnten wir nicht wirklich ändern. Das war unser erstes Produkt. Es war in Stein verankert. Wir hatten eine zweite Generation, die etwa 2,5 Zoll hoch war. Es war ein kleines, entzückendes kleines Gerät; es hätte dich beruhigt.

Aber das war die, mit der wir unsere Versuche gemacht hatten und deren Änderung uns noch drei bis vier Jahre in die Entwicklung zurückwerfen würde.

Der Grund, warum dieses Ding groß war, war sicherzustellen, dass es genau war und dass die Patienten die Dosis erhielten, die sie bekommen sollten. Und dann, im Laufe der Zeit, haben wir gelernt, es zu miniaturisieren. Sie wissen, wie der erste PC einen Raum füllte!

Wenn das alles stimmt, warum hat Pfizer es dann abgeladen? Warum haben sie sich nicht daran gehalten und versuchen es in einer neueren Version besser zu machen?

SM) Weil sie nicht glaubten, dass es aus ihrer Perspektive wirtschaftlich rentabel wäre. Sie machten nicht viel Geld für das Produkt, weil es ein Kostenproblem gab, das gelöst werden musste.

Ist inhalierbares Insulin teurer zu produzieren als Spritzen?

JP) Insulin ist eines der billigsten Medikamente auf dem Planeten. Und sie verlangten eine sehr kleine Prämie. Es war nicht exorbitant. Statt eines Dollars war es wie $ 1. 20 pro Dosis.

Aber selbst dann hatten wir den Aufnahmen nur Gleichwertigkeit gezeigt.Wenn die Therapie genauso wie bei Injektionen ist, dann hat man keine Rechtfertigung mehr aufzuladen. Und deshalb wurde es nirgendwo in Europa von Zahlern gedeckt, und das war einer unserer großen Märkte.

Ist Insulin wirklich so billig? Das sehen und hören wir nicht als Patienten.

JP) Was die rekombinanten Proteine ​​betrifft, ja. Insulin war das erste Produkt, das Genentech durch DNA-Engineering erfand, und lizensierten es an Lilly. Aber es war immer als Schweine- oder Rinderprodukt von Kühen oder Schweinen verkauft worden, und der Preis war "grandfathered".

Die meisten rekombinanten Proteine ​​kosten irgendwo zwischen $ 200 und $ 2.000 pro Dosis; Insulin ist ein Dollar.

Wie plant Dance, die Wirtschaftlichkeit bei der Herstellung eines phantasievollen inhalierbaren Insulins zu ändern?

JP) Wir werden uns nicht mit einem High-End-Gerät zufrieden geben, das sich nur Menschen in Amerika und Europa leisten können. Das ist wirklich in unsere Leidenschaft hineingespielt - um dieses Ding irgendwie erschwinglich für Menschen in China und Indien zu machen. Da drüben ist

auf keinen Fall können Sie berechnen, was wir hier berechnen. Unsere Technologieauswahl wird also stark von den Kosten beeinflusst. Diese "Laptop für jedes Kind" Kampagne - ich weiß, das klingt ein bisschen hokey - aber es funktioniert wirklich in Afrika. Und wir wollen einen Inhalator für jeden Diabetiker auf der Welt.

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Liebe Leser, ich denke: "Viel Glück damit!" Und für einmal bin ich nicht snarky. } Natürlich gab es einige Leute, die Exubera mochten, aber im Großen und Ganzen glaube ich, dass Pfizers Urteilsvermögen darin bestand, zu erwarten, dass die Leute zu dem Produkt in seiner jetzigen Form kommen …

JP) Du hast recht. Absolut. Der CEO war von McDonald's. Er war daran gewöhnt, dass die Zahl der Hamburger jeden Monat stieg.

Wenn Sie sich historisch die Adoption aller Insuline, die Adoption von Glukosemonitoring oder von Pumpen und Stiften ansehen, nehmen keine von ihnen wie Raketen ab. Die (Adoptions-) Kurven sehen alle wie ein Hockeyschläger aus.

Das ganze Early-Adopter / Glockenkurven-Ding ist typisch. Aber Pfizer war so groß, hat so viel Geld investiert … und dann hat er das Produkt einfach weggeworfen und ist davongelaufen. "Es hat den meisten Patienten keinen guten Geschmack im Mund hinterlassen.

JP) Nein, und es hat keinen guten Geschmack im Mund der Leute von Pfizer hinterlassen, die es entwickelt haben. Sie waren verbittert und beschämt.

Wir hatten dort ein fabelhaftes Team, wir haben so hart gearbeitet. Die zweite Generation kam und es sah wirklich gut aus. Und dann haben sie diese kommerzielle Entscheidung getroffen. Das war für uns verheerend.

Ich schätze, das ist der springende Punkt hier, wir überwinden die negativen Konnotationen mit einem Produkt wie diesem …

JP) Es ist hart. Wir wissen, dass es nicht einfach wird, aber wir denken immer noch, dass es eine gute Idee ist. Wir wollen, dass dieses Ding so cool aussieht, dass es ein Alleinstellungsmerkmal sein wird.

Lass uns für einen Moment über den Wettbewerb reden. Wie stapelt sich Ihr Produkt gegen MannKinds Afrezza?

JP) Wir sind auf jeden Fall sehr hartnäckig dafür, dass diese Jungs Erfolg haben!

Unseres wird anders sein, in dem Sinne, dass das gleiche Profil ist, das Lilly, Novo und Pfizer entwickelt haben, und wir denken, dass es sehr gut mit der natürlichen Sekretion der Bauchspeicheldrüse als Reaktion auf eine Mahlzeit übereinstimmt.

MannKind hat ein ultraschnelles Insulin, das schneller aufgenommen und abgebaut wird als unseres. Und sie empfinden das als Vorteil für den Patienten. Das ist nicht unsere Strategie.

Warte, wie ist langsamer Insulin besser?

JP) Wir wollen, was der Körper physiologisch macht, natürlich. Wenn Sie in der Literatur nachschauen, gibt es viele veröffentlichte Studien über die Reaktion des Körpers auf eine normale Mahlzeit - mit Eiweiß, Fett und Kohlenhydraten. Unser Profil passt gut, das ist unser Ziel, das zu erhalten.

Als Patienten wird uns immer gesagt, dass die aktuellen Insuline nicht schnell genug sind …?

JP) Ich weiß. Wissen Sie, wenn die Leute das sagen, müssen sie Ihnen die Daten zeigen. Ich habe eine Übersicht über alle veröffentlichten Studien zur Pharmakokinetik verfasst. Eine Menge von dem, was Diabetikern gesagt wird, ist nicht wahr.

Aber wir Patienten können selbst sehen, dass wir, egal wie sorgfältig wir dosieren, nach den Mahlzeiten Blutzuckerspitzen bekommen.

JP) Dies ist auch unter Insulinanbietern sehr umstritten - ob schnellere und schnellere Insuline wirklich sind, was Sie wollen. Die Daten, die dies unterstützen, sind sehr dünn. Und ich würde jeden herausfordern, in die Literatur einzutauchen und nicht so sehr auf einige der Bisswunden zu achten, die die Leute über Insulin sagen.

Was ist Ihre Einführungsstrategie für dieses neue inhalierbare Insulin?

SM) Wir sind gerade mitten in einem Angel (Investment). Wir haben eine ziemlich aggressive Geschäftsentwicklung. Im Moment suchen wir ein paar regionale Partnerschaften und sprechen auch mit Insulinanbietern.

Wir haben uns noch nicht entschieden, wie wir das Produkt auf den Markt bringen sollen - als kleines Unternehmen oder in Partnerschaft mit einem großen Pharmaunternehmen. Diese Strategie soll an dieser Stelle festgelegt werden. Wir wollen nur sicher sein, dass wir das bestmögliche Produkt entwickeln, das wir für den Patienten verwenden können.

Offensichtlich ist dieses Produkt einige Jahre auf dem Markt. Sind Sie zuversichtlich, bis dahin schnell durch die FDA zu gehen?

JP) Wir werden $ 6 einsetzen. 5 Milliarden anderer Leute Arbeit, die in der Öffentlichkeit ist - Sicherheitsstudien, spezielle Bevölkerungsgruppen, Wirksamkeit und so weiter.

Wir werden einige spezifische Studien in Bezug auf unser System durchführen müssen, aber wir müssen das Rad nicht in Bezug auf die langfristige Sicherheit und eine Menge der Wirksamkeitsarbeit, die bereits gemacht wurde, neu erfinden.

Warum tanzen? Hat der Name eine besondere Bedeutung?

JP) Nun, wir tanzen gerne. Und um wirklich mit den Patienten und Geschäftspartnern in Einklang zu kommen, müssen Sie mit ihnen "tanzen". Und auch die Moleküle - Insulin macht Bewegung, also macht es einen Tanz, wenn es sich mit seinem Rezeptor verbindet. Es gibt also viele Gründe für den Namen …

Vor allem denken wir, dass Diabetiker vor Freude tanzen werden, wenn sie dieses Produkt bekommen.

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Nun, das ist eine TBD, wenn ich jemals eine gehört habe. Dennoch ist es aufregend zu sehen, dass sich diese Technologie weiterentwickelt, oder?

Danke für diesen Tanz, John und Samantha.

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